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溶酶体贮积病中的骨髓移植:基因插入治疗的前奏。

Bone marrow transplantation in lysosomal storage diseases: a prelude to gene-insertion therapy.

作者信息

Yeager A M

机构信息

Johns Hopkins Oncology Center, Baltimore, MD 21205.

出版信息

Md Med J. 1990 Apr;39(4):337-41.

PMID:2110281
Abstract

Allogeneic bone marrow transplantation is a therapeutic option for enzyme replacement in children with lysosomal storage diseases, for which no current conventional treatments are curative. Although marrow allografting is costly, intensive, and not risk free, strides are being made in the management and prevention of procedure-related complications.

摘要

同种异体骨髓移植是溶酶体贮积症患儿酶替代治疗的一种选择,目前尚无传统治疗方法可治愈该疾病。尽管骨髓移植成本高昂、强度大且并非毫无风险,但在与手术相关并发症的管理和预防方面正取得进展。

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Mol Ther. 2005 Jan;11(1):48-56. doi: 10.1016/j.ymthe.2004.09.017.

引用本文的文献

1
Cellular transplant therapies for globoid cell leukodystrophy: Preclinical and clinical observations.球状细胞脑白质营养不良的细胞移植疗法:临床前和临床观察
J Neurosci Res. 2016 Nov;94(11):1180-8. doi: 10.1002/jnr.23782.
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Lysosomal storage diseases: mechanisms of enzyme replacement therapy.溶酶体贮积症:酶替代疗法的机制
Histochem J. 1993 Sep;25(9):593-605. doi: 10.1007/BF00157873.