• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

血友病 B 的自然选择。

A natural choice for hemophilia B.

机构信息

DUKE UNIVERSITY MEDICAL CENTER; DEPARTMENT OF MOLECULAR GENETICS AND MICROBIOLOGY, DUKE UNIVERSITY.

出版信息

Blood. 2015 Mar 5;125(10):1509-10. doi: 10.1182/blood-2015-01-622506.

DOI:10.1182/blood-2015-01-622506
PMID:25745178
Abstract

In this issue of Blood, Crudele et al describe a novel study of adeno-associated virus (AAV) vector-mediated gene therapy that induced immune tolerance to factor IX (FIX) in a hemophilia B (HB) dog with previously formed anti-FIX inhibitor antibodies (IAs).

摘要

在本期《Blood》中，Crudele 等人描述了一项新的研究，即腺相关病毒（AAV）载体介导的基因治疗，该研究在先前形成抗凝血因子 IX（FIX）抑制剂抗体（IAs）的乙型血友病（HB）狗中诱导了对 FIX 的免疫耐受。

相似文献

1
A natural choice for hemophilia B.血友病 B 的自然选择。
Blood. 2015 Mar 5;125(10):1509-10. doi: 10.1182/blood-2015-01-622506.
2
AAV liver expression of FIX-Padua prevents and eradicates FIX inhibitor without increasing thrombogenicity in hemophilia B dogs and mice.在血友病B犬和小鼠中，腺相关病毒介导的肝脏表达FIX-Padua可预防和消除FIX抑制剂，且不会增加血栓形成倾向。
Blood. 2015 Mar 5;125(10):1553-61. doi: 10.1182/blood-2014-07-588194. Epub 2015 Jan 7.
3
Employing a gain-of-function factor IX variant R338L to advance the efficacy and safety of hemophilia B human gene therapy: preclinical evaluation supporting an ongoing adeno-associated virus clinical trial.利用功能获得性因子IX变体R338L提高B型血友病人类基因治疗的疗效和安全性：支持正在进行的腺相关病毒临床试验的临床前评估
Hum Gene Ther. 2015 Feb;26(2):69-81. doi: 10.1089/hum.2014.106. Epub 2015 Jan 21.
4
New and improved AAVenues: current status of hemophilia B gene therapy.新型改良的腺相关病毒载体应用途径：B型血友病基因治疗的现状
Expert Opin Biol Ther. 2016;16(1):79-92. doi: 10.1517/14712598.2015.1106475. Epub 2015 Nov 2.
5
Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Hemophilia.腺相关病毒基因治疗血友病。
Annu Rev Med. 2023 Jan 27;74:231-247. doi: 10.1146/annurev-med-043021-033013. Epub 2022 Sep 14.
6
Sustained phenotypic correction of hemophilia B dogs with a factor IX null mutation by liver-directed gene therapy.通过肝脏定向基因疗法对患有因子IX无效突变的血友病B犬进行持续的表型校正。
Blood. 2002 Apr 15;99(8):2670-6. doi: 10.1182/blood.v99.8.2670.
7
Gene therapy, an ongoing revolution.基因治疗：一场持续的革命。
Blood. 2012 Mar 29;119(13):2973-4. doi: 10.1182/blood-2012-02-409086.
8
The efficacy and the risk of immunogenicity of FIX Padua (R338L) in hemophilia B dogs treated by AAV muscle gene therapy.用 AAV 肌肉基因疗法治疗的血友病 B 犬中 FIX Padua（R338L）的疗效和免疫原性风险。
Blood. 2012 Nov 29;120(23):4521-3. doi: 10.1182/blood-2012-06-440123. Epub 2012 Aug 23.
9
Persistent expression of hF.IX After tolerance induction by in utero or neonatal administration of AAV-1-F.IX in hemophilia B mice.在B型血友病小鼠中，通过子宫内或新生儿期给予AAV-1-F.IX诱导耐受后，人FIX的持续表达。
Mol Ther. 2007 Sep;15(9):1677-85. doi: 10.1038/sj.mt.6300219. Epub 2007 Jun 12.
10
Functions of AAV-CMV-F.IX And AAV-EF1alpha-F.IX in gene therapy for hemophilia B.腺相关病毒-巨细胞病毒-凝血因子IX和腺相关病毒-延伸因子1α-凝血因子IX在B型血友病基因治疗中的作用。
Hum Gene Ther. 2007 Feb;18(2):89-92. doi: 10.1089/hum.2006.170.