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First drug to treat spinal muscular atrophy gets FDA approval: Costly injectable shown to stall debilitating muscle-wasting effects of rare genetic disorder.

出版信息

Am J Med Genet A. 2017 Apr;173(4):837-838. doi: 10.1002/ajmg.a.38222.

DOI:10.1002/ajmg.a.38222
PMID:28328128
Abstract
摘要

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First drug to treat spinal muscular atrophy gets FDA approval: Costly injectable shown to stall debilitating muscle-wasting effects of rare genetic disorder.首款治疗脊髓性肌萎缩症的药物获美国食品药品监督管理局批准：这种昂贵的注射药物被证明可延缓这种罕见遗传病导致的使人衰弱的肌肉萎缩效应。
Am J Med Genet A. 2017 Apr;173(4):837-838. doi: 10.1002/ajmg.a.38222.
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