• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利:CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法,用中文像聊天一样搜索,搜遍4000万医学文献。AI智能推荐,让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版,准确专业,支持PDF/Word/PPT等文件格式,支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述,25分钟生成高质量综述,智能提取关键信息,辅助科研写作。

立即免费体验

After Glybera's withdrawal, what's next for gene therapy?

作者信息

Senior Melanie

出版信息

Nat Biotechnol. 2017 Jun 7;35(6):491-492. doi: 10.1038/nbt0617-491.

DOI:10.1038/nbt0617-491
PMID:28591128
Abstract
摘要

相似文献

1
After Glybera's withdrawal, what's next for gene therapy?在 Glybera 退市后,基因治疗的下一步是什么?
Nat Biotechnol. 2017 Jun 7;35(6):491-492. doi: 10.1038/nbt0617-491.
2
Glybera's second act: the curtain rises on the high cost of therapy.Glybera的第二幕:高昂治疗费用的帷幕拉开了。
Mol Ther. 2015 Feb;23(2):217-8. doi: 10.1038/mt.2014.248.
3
Long-Term Retrospective Analysis of Gene Therapy with Alipogene Tiparvovec and Its Effect on Lipoprotein Lipase Deficiency-Induced Pancreatitis.阿利泼金替帕罗韦基因治疗的长期回顾性分析及其对脂蛋白脂肪酶缺乏所致胰腺炎的影响
Hum Gene Ther. 2016 Nov;27(11):916-925. doi: 10.1089/hum.2015.158. Epub 2016 Jul 13.
4
Access and affordability for all.人人都能获取且负担得起。
Nature. 2018 Dec;564(7735):S23. doi: 10.1038/d41586-018-07648-8.
5
Regulatory watch: pioneering gene therapy on brink of approval.监管观察:开创性基因疗法即将获批
Nat Rev Drug Discov. 2012 Sep;11(9):664. doi: 10.1038/nrd3835.
6
Gene therapy for lipoprotein lipase deficiency.脂蛋白脂肪酶缺乏症的基因治疗。
Curr Opin Lipidol. 2012 Aug;23(4):310-20. doi: 10.1097/MOL.0b013e3283555a7e.
7
Endgame: glybera finally recommended for approval as the first gene therapy drug in the European union.大结局:Glybera最终被推荐批准为欧盟首个基因治疗药物。
Mol Ther. 2012 Oct;20(10):1831-2. doi: 10.1038/mt.2012.194.
8
11-Year follow-up in biliopancreatic diversion for recurrent pancreatitis due to lipoprotein lipase deficiency.因脂蛋白脂肪酶缺乏导致复发性胰腺炎行胆胰转流术的11年随访
J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):499. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181f01bb9.
9
Correction of feline lipoprotein lipase deficiency with adeno-associated virus serotype 1-mediated gene transfer of the lipoprotein lipase S447X beneficial mutation.通过1型腺相关病毒介导的脂蛋白脂肪酶S447X有益突变基因转移纠正猫脂蛋白脂肪酶缺乏症。
Hum Gene Ther. 2006 May;17(5):487-99. doi: 10.1089/hum.2006.17.487.
10
Enhanced susceptibility to pancreatitis in severe hypertriglyceridaemic lipoprotein lipase-deficient mice and agonist-like function of pancreatic lipase in pancreatic cells.严重高甘油三酯血症脂蛋白脂肪酶缺陷小鼠对胰腺炎易感性增强及胰腺脂肪酶在胰腺细胞中的激动剂样功能
Gut. 2009 Mar;58(3):422-30. doi: 10.1136/gut.2007.146258. Epub 2008 Oct 20.

引用本文的文献

1
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dystrophy: progress and prospects.腺相关病毒微小肌营养不良蛋白基因替代疗法治疗杜氏肌营养不良症:进展与前景
Gene Ther. 2025 Aug 15. doi: 10.1038/s41434-025-00561-6.
2
In vivo applications and toxicities of AAV-based gene therapies in rare diseases.基于腺相关病毒的基因疗法在罕见病中的体内应用及毒性
Orphanet J Rare Dis. 2025 Jul 17;20(1):368. doi: 10.1186/s13023-025-03893-z.
3
Targeting Triglycerides: The Rise of Apolipoprotein C3 and Angiopoietin-Like Protein 3 Inhibitors.

本文引用的文献

1
Early clinical data raise the bar for hemophilia gene therapies.早期临床数据提高了血友病基因疗法的标准。
Nat Biotechnol. 2016 Oct 11;34(10):999-1001. doi: 10.1038/nbt1016-999.
2
Gene therapy 'cure' for blindness wanes.治疗失明的基因疗法效果逐渐消退。
Nat Biotechnol. 2015 Jul;33(7):678. doi: 10.1038/nbt0715-678.
3
First gene therapy nears landmark European market authorization.首款基因疗法临近具有里程碑意义的欧洲市场授权。
靶向甘油三酯:载脂蛋白C3和血管生成素样蛋白3抑制剂的兴起
Am J Cardiovasc Drugs. 2025 Jul 12. doi: 10.1007/s40256-025-00748-7.
4
The Bioengineering of Insect Cell Lines for Biotherapeutics and Vaccine Production: An Updated Review.用于生物治疗和疫苗生产的昆虫细胞系生物工程:最新综述
Vaccines (Basel). 2025 May 23;13(6):556. doi: 10.3390/vaccines13060556.
5
Gene therapy of rare diseases as a milestone in medicine - overview of the field and report on initial experiences in Slovenia.罕见病的基因治疗作为医学上的一个里程碑——该领域概述及斯洛文尼亚的初步经验报告
Orphanet J Rare Dis. 2025 Jun 5;20(1):279. doi: 10.1186/s13023-025-03828-8.
6
An SDS-NaOH-based method to isolate genome of recombinant adeno-associated virus vectors for physical titer measurement.一种基于十二烷基硫酸钠-氢氧化钠的方法,用于分离重组腺相关病毒载体的基因组以进行物理滴度测量。
PLoS One. 2025 Apr 3;20(4):e0315921. doi: 10.1371/journal.pone.0315921. eCollection 2025.
7
Adeno-Associated Virus Vectors: Principles, Practices, and Prospects in Gene Therapy.腺相关病毒载体:基因治疗的原理、实践与前景
Viruses. 2025 Feb 9;17(2):239. doi: 10.3390/v17020239.
8
Polo-like kinase inhibitors increase AAV production by halting cell cycle progression.Polo样激酶抑制剂通过阻止细胞周期进程来增加腺相关病毒的产生。
Mol Ther Methods Clin Dev. 2025 Jan 17;33(1):101412. doi: 10.1016/j.omtm.2025.101412. eCollection 2025 Mar 13.
9
Why can't I get a Trachlight™?为什么我不能拿到一个Trachlight™?
Can J Anaesth. 2025 Feb;72(2):230-232. doi: 10.1007/s12630-024-02879-y. Epub 2024 Nov 19.
10
Advanced Therapy Medicinal Products: Availability, Access and Expenditure in Italy.高级治疗药物产品:意大利的供应、可及性和支出情况。
BioDrugs. 2024 Nov;38(6):831-844. doi: 10.1007/s40259-024-00683-0. Epub 2024 Oct 15.
Nat Biotechnol. 2012 Sep;30(9):807-9. doi: 10.1038/nbt0912-807.