Suppr超能文献

RNA 疗法:反义寡核苷酸治疗神经疾病。

Wrangling RNA: Antisense oligonucleotides for neurological disorders.

机构信息

Nuffield Department of Clinical Neurosciences, University of Oxford, Oxford OX3 9DU, UK.

MDUK Oxford Neuromuscular Centre, University of Oxford, Oxford OX1 3QX, UK.

出版信息

Sci Transl Med. 2019 Sep 25;11(511). doi: 10.1126/scitranslmed.aay2069.

Abstract

Effective treatment of spinal muscular atrophy with antisense oligonucleotide therapy opens the door to treating other neurological disorders with this approach.

摘要

反义寡核苷酸疗法有效治疗脊髓性肌萎缩症,为采用该方法治疗其他神经疾病开辟了道路。

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