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Gene therapy in sickle cell disease: Possible utility and impact.

作者信息

Curtis Susanna A, Shah Niketa C

机构信息

Postdoctoral Fellow in Hematology, Yale Cancer Center, Yale University, New Haven, CT

Associate Professor of Pediatrics, and Director, Pediatric Stem Cell Transplant and Cellular Therapy Program, Yale New Haven Children's Hospital, Yale University, New Haven, CT.

出版信息

Cleve Clin J Med. 2020 Jan;87(1):28-29. doi: 10.3949/ccjm.87a.19124. Epub 2020 Jan 2.

DOI:10.3949/ccjm.87a.19124
PMID:31990652
Abstract
摘要

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1
Gene therapy in sickle cell disease: Possible utility and impact.镰状细胞病的基因治疗：潜在效用与影响
Cleve Clin J Med. 2020 Jan;87(1):28-29. doi: 10.3949/ccjm.87a.19124. Epub 2020 Jan 2.
2
A pause in gene therapy: Reflecting on the unique challenges of sickle cell disease.基因治疗的停顿：反思镰状细胞病的独特挑战
Mol Ther. 2021 Apr 7;29(4):1355-1356. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.03.010. Epub 2021 Mar 19.
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Annu Rev Med. 2019 Jan 27;70:257-271. doi: 10.1146/annurev-med-041817-125507. Epub 2018 Oct 24.
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10
[Gene therapy for sickle cell disease].[镰状细胞病的基因治疗]
Med Sci (Paris). 2017 May;33(5):463-465. doi: 10.1051/medsci/20173305002. Epub 2017 Jun 14.

引用本文的文献

1
Sickle cell disease: understanding pathophysiology, clinical features and advances in gene therapy approaches.镰状细胞病：了解病理生理学、临床特征及基因治疗方法的进展
Front Pharmacol. 2025 Aug 22;16:1630994. doi: 10.3389/fphar.2025.1630994. eCollection 2025.
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Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2021 Dec 10;2021(1):190-195. doi: 10.1182/hematology.2021000322.
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