• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利:CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法,用中文像聊天一样搜索,搜遍4000万医学文献。AI智能推荐,让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版,准确专业,支持PDF/Word/PPT等文件格式,支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述,25分钟生成高质量综述,智能提取关键信息,辅助科研写作。

立即免费体验

评估“希望之石”:ICER 2019 年对杜氏肌营养不良症治疗方法的评估。

Evaluating a Stone of Hope: ICER's 2019 Review of Treatments for Duchenne Muscular Dystrophy.

机构信息

Neurology/Pediatrics, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania.

出版信息

J Manag Care Spec Pharm. 2020 Apr;26(4):366-368. doi: 10.18553/jmcp.2020.26.4.366.

DOI:10.18553/jmcp.2020.26.4.366
PMID:32223600
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10390954/
Abstract

No funding contributed to the writing of this commentary. Brandsema reports consulting for Alexion, Audentes, AveXis, Biogen, Cytokinetics, PTC Therapeutics, Sarepta, and WaVe and has received research funding as a site investigator from Alexion, AveXis, Biogen, CSL Behring, Cytokinetics, Fibrogen, Pfizer, PTC Therapeutics, Sarepta, Summit, and WaVe.

摘要

本评论文章的撰写未获得任何资金支持。Brandsema 报告称曾为 Alexion、Audentes、AveXis、Biogen、Cytokinetics、PTC Therapeutics、Sarepta 和 WaVe 提供咨询服务,并作为研究站点调查员从 Alexion、AveXis、Biogen、CSL Behring、Cytokinetics、Fibrogen、辉瑞、PTC Therapeutics、Sarepta、Summit 和 WaVe 获得了研究资金。

相似文献

1
Evaluating a Stone of Hope: ICER's 2019 Review of Treatments for Duchenne Muscular Dystrophy.评估“希望之石”:ICER 2019 年对杜氏肌营养不良症治疗方法的评估。
J Manag Care Spec Pharm. 2020 Apr;26(4):366-368. doi: 10.18553/jmcp.2020.26.4.366.
2
The Effectiveness and Value of Deflazacort and Exon-Skipping Therapies for the Management of Duchenne Muscular Dystrophy.地夫可特和外显子跳跃疗法治疗杜氏肌营养不良症的有效性和价值
J Manag Care Spec Pharm. 2020 Apr;26(4):361-366. doi: 10.18553/jmcp.2020.26.4.361.
3
Characterizing demographics, comorbidities, and costs of care among populations with Duchenne muscular dystrophy with Medicaid and commercial coverage.描述 Medicaid 和商业保险覆盖人群中杜氏肌营养不良症的人口统计学特征、合并症和护理费用。
J Manag Care Spec Pharm. 2021 Oct;27(10):1426-1437. doi: 10.18553/jmcp.2021.27.10.1426.
4
Duchenne muscular dystrophy drugs face tough path to approval.杜氏肌营养不良症药物面临艰难的获批之路。
Drugs Today (Barc). 2016 Mar;52(3):199-202. doi: 10.1358/dot.2016.52.3.2473590.
5
FDA Approves Eteplirsen for Duchenne Muscular Dystrophy: The Next Chapter in the Eteplirsen Saga.美国食品药品监督管理局批准依特普肽用于治疗杜氏肌营养不良症:依特普肽传奇的新篇章。
Nucleic Acid Ther. 2017 Feb;27(1):1-3. doi: 10.1089/nat.2016.0657. Epub 2016 Dec 8.
6
Access and affordability for all.人人都能获取且负担得起。
Nature. 2018 Dec;564(7735):S23. doi: 10.1038/d41586-018-07648-8.
7
Eteplirsen Approved for Duchenne Muscular Dystrophy: The FDA Faces a Difficult Choice.依特普瑞森获批用于杜氏肌营养不良症:美国食品药品监督管理局面临艰难抉择。
Mol Ther. 2016 Nov;24(11):1884-1885. doi: 10.1038/mt.2016.188.
8
Muscular dystrophy drug looks set for commercial success despite clinical doubts.尽管存在临床疑虑,肌肉萎缩症药物似乎仍将取得商业成功。
BMJ. 2016 Oct 3;355:i5346. doi: 10.1136/bmj.i5346.
9
Approving a Problematic Muscular Dystrophy Drug: Implications for FDA Policy.批准一种有问题的肌肉萎缩症药物:对美国食品药品监督管理局政策的影响
JAMA. 2016 Dec 13;316(22):2357-2358. doi: 10.1001/jama.2016.16437.
10
The 10th Oligonucleotide Therapy Approved: Golodirsen for Duchenne Muscular Dystrophy.第十种获批的寡核苷酸疗法:用于杜氏肌营养不良症的golodirsen。
Nucleic Acid Ther. 2020 Apr;30(2):67-70. doi: 10.1089/nat.2020.0845. Epub 2020 Feb 11.

本文引用的文献

1
Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy: Exon skipping and dystrophin production.依特司培生治疗杜氏肌营养不良症:外显子跳跃和抗肌萎缩蛋白的产生。
Neurology. 2018 Jun 12;90(24):e2146-e2154. doi: 10.1212/WNL.0000000000005680. Epub 2018 May 11.
2
Dollars and antisense for Duchenne muscular dystrophy: Eteplirsen and dystrophin.杜氏肌营养不良症的金钱与反义疗法:依特普瑞森与抗肌萎缩蛋白
Neurology. 2018 Jun 12;90(24):1091-1092. doi: 10.1212/WNL.0000000000005669. Epub 2018 May 11.
3
Deflazacort-New Costs of an Old Medicine.
JAMA Neurol. 2018 Feb 1;75(2):143-144. doi: 10.1001/jamaneurol.2017.3704.
4
Approving a Problematic Muscular Dystrophy Drug: Implications for FDA Policy.批准一种有问题的肌肉萎缩症药物:对美国食品药品监督管理局政策的影响
JAMA. 2016 Dec 13;316(22):2357-2358. doi: 10.1001/jama.2016.16437.
5
Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy.依特普瑞森与历史对照相比对杜氏肌营养不良症患者步行能力的纵向影响。
Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
6
The TREAT-NMD DMD Global Database: analysis of more than 7,000 Duchenne muscular dystrophy mutations.TREAT-NMD杜氏肌营养不良全球数据库:对7000多个杜氏肌营养不良突变的分析。
Hum Mutat. 2015 Apr;36(4):395-402. doi: 10.1002/humu.22758. Epub 2015 Mar 17.
7
Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.依替膦酸酯治疗杜氏肌营养不良症。
Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
8
Dystrophin quantification and clinical correlations in Becker muscular dystrophy: implications for clinical trials.Becker 型肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白的定量检测及其与临床的相关性:对临床试验的影响。
Brain. 2011 Dec;134(Pt 12):3547-59. doi: 10.1093/brain/awr291. Epub 2011 Nov 18.