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Gene therapy for spinal muscular atrophy: hope and caution.

作者信息

Goemans Nathalie

机构信息

Department of Pediatrics, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium.

出版信息

Lancet Neurol. 2021 Apr;20(4):251-252. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00071-5. Epub 2021 Mar 17.

DOI:10.1016/S1474-4422(21)00071-5
PMID:33743228
Abstract
摘要

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Gene therapy for spinal muscular atrophy: hope and caution.脊髓性肌萎缩症的基因治疗:希望与谨慎
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