设计具有细胞活性的 C2 修饰的 DGJ 类似物以抑制人 α-半乳糖苷酶 A（GALA）。
Rational design of cell active C2-modified DGJ analogues for the inhibition of human α-galactosidase A (GALA).
机构信息
Department of Chemistry and Simon Fraser University, Burnaby, British Columbia, Canada.
Departamento de Química Orgánica, Facultad de Química, Universidad de Sevilla, Sevilla 41012, Spain.
出版信息
Org Biomol Chem. 2021 Sep 29;19(37):8057-8062. doi: 10.1039/d1ob01526e.
We report the rational design and synthesis of C2-modified DGJ analogues to improve the selective inhibition of human GALA over other glycosidases. We prepare these analogues using a concise route from non-carbohydrate materials and demonstrate the most selective inhibitor 7c (∼100-fold) can act in Fabry patient cells to drive reductions in levels of the disease-relevant glycolipid Gb3.
我们报告了 C2 修饰的 DGJ 类似物的合理设计和合成，以提高对人 GALA 相对于其他糖苷酶的选择性抑制。我们使用非碳水化合物材料的简洁路线制备这些类似物，并证明最具选择性的抑制剂 7c（~100 倍）可在法布里病患者细胞中发挥作用，降低与疾病相关的糖脂 Gb3 的水平。
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