• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利:CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法,用中文像聊天一样搜索,搜遍4000万医学文献。AI智能推荐,让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版,准确专业,支持PDF/Word/PPT等文件格式,支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述,25分钟生成高质量综述,智能提取关键信息,辅助科研写作。

立即免费体验

National Institutes of Health, U.S. Food and Drug Administration, 15 Partners to Accelerate Development of Rare Disease Gene Therapies.

作者信息

Philippidis Alex

机构信息

Mary Ann Liebert, Inc., Publishers, New Rochelle, New York, USA.

出版信息

Hum Gene Ther. 2021 Dec;32(23-24):1420-1422. doi: 10.1089/hum.2021.29188.bfs.

DOI:10.1089/hum.2021.29188.bfs
PMID:34935451
Abstract
摘要

相似文献

1
National Institutes of Health, U.S. Food and Drug Administration, 15 Partners to Accelerate Development of Rare Disease Gene Therapies.美国国立卫生研究院、美国食品药品监督管理局,15个加速罕见病基因疗法开发的合作伙伴。
Hum Gene Ther. 2021 Dec;32(23-24):1420-1422. doi: 10.1089/hum.2021.29188.bfs.
2
Gene therapy for rare diseases: summary of a National Institutes of Health workshop, September 13, 2012.基因治疗罕见病:美国国立卫生研究院研讨会总结,2012 年 9 月 13 日。
Hum Gene Ther. 2013 Apr;24(4):355-62. doi: 10.1089/hum.2013.064.
3
Successfully Navigating Food and Drug Administration Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for AAV9-hPCCA Gene Therapy: The National Institutes of Health Platform Vector Gene Therapy Experience.成功获得 FDA 孤儿药和罕见儿科疾病认定的 AAV9-hPCCA 基因治疗:美国国立卫生研究院平台载体基因治疗经验。
Hum Gene Ther. 2023 Mar;34(5-6):217-227. doi: 10.1089/hum.2022.232.
4
Federal plan to advance targeted disease treatment unclear on benefits for children with rare diseases.
Am J Med Genet A. 2015 May;167A(5):vii-ix. doi: 10.1002/ajmg.a.37111.
5
The path to personalized medicine.个性化医疗之路。
N Engl J Med. 2010 Jul 22;363(4):301-4. doi: 10.1056/NEJMp1006304. Epub 2010 Jun 15.
6
NIH's Undiagnosed Diseases Program reports on successes, challenges.美国国立卫生研究院未确诊疾病项目汇报成果与挑战。
JAMA. 2011 Dec 28;306(24):2657-8. doi: 10.1001/jama.2011.1836.
7
TRND navigates the fragmented landscape of rare diseases.TRND在罕见病零散的领域中探索前行。
Chem Biol. 2012 Jun 22;19(6):657-9. doi: 10.1016/j.chembiol.2012.06.006.
8
TRICARE; rare diseases definition. Final rule.
Fed Regist. 2010 Aug 6;75(151):47458.
9
The national eye institute: translational clinical research initiatives on inherited and orphan retinal diseases: personal observations.国家眼科研究所:关于遗传性和罕见视网膜疾病的转化临床研究计划:个人观察
Retina. 2005 Dec;25(8 Suppl):S8-S9. doi: 10.1097/00006982-200512001-00003.
10
Uncommon disorders in the spotlight: NIH and FDA celebrate Rare Disease Day.
Am J Med Genet A. 2012 May;158A(5):vii-viii. doi: 10.1002/ajmg.a.35433.