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Gene therapy for spinal muscular atrophy.

作者信息

Gowda Vasantha Lakshmi, Jungbluth Heinz, Wraige Elizabeth

机构信息

Department of Paediatric Neurology, Evelina London Children's Hospital, London, UK

Department of Paediatric Neurology, Evelina London Children's Hospital, London, UK.

出版信息

Arch Dis Child Educ Pract Ed. 2023 Oct;108(5):347-350. doi: 10.1136/archdischild-2023-325359. Epub 2023 Jul 9.

DOI:10.1136/archdischild-2023-325359
PMID:37423714
Abstract
摘要

相似文献

1
Gene therapy for spinal muscular atrophy.脊髓性肌萎缩症的基因治疗
Arch Dis Child Educ Pract Ed. 2023 Oct;108(5):347-350. doi: 10.1136/archdischild-2023-325359. Epub 2023 Jul 9.
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引用本文的文献

1
Efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy type 1: real-world evidence from 6 infusion centres in the United Kingdom.onasemnogene abeparvovec治疗1型脊髓性肌萎缩症儿童的疗效和安全性：来自英国6个输注中心的真实世界证据
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