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《普拉德-威利综合征管理药物审批的艰难历程:历史视角与行动呼吁》。

The Arduous Path to Drug Approval for the Management of Prader-Willi Syndrome: A Historical Perspective and Call to Action.

机构信息

Department of Psychiatry, Maimonides Medical Center, Brooklyn, New York, NY 11219, USA.

Department of Pediatrics, Division of Pediatric Endocrinology, University of Florida, Gainesville, FL 32611, USA.

出版信息

Int J Mol Sci. 2023 Jul 18;24(14):11574. doi: 10.3390/ijms241411574.

DOI:10.3390/ijms241411574
PMID:37511333
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10381011/
Abstract

Prader-Willi syndrome (PWS) is a neuroendocrine genetic disorder resulting from the loss of paternally expressed imprinted genes in chromosome 15q11-q13 [...].

摘要

普拉德-威利综合征(PWS)是一种神经内分泌遗传疾病,由染色体 15q11-q13 上父源表达的印记基因缺失引起[... ]。