• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

相似文献

1
Challenges in accelerated approvals for gene therapies.基因疗法加速批准面临的挑战。
Mol Ther. 2023 Sep 6;31(9):2572-2574. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.08.004. Epub 2023 Aug 19.
2
Single-arm trials for US Food and Drug Administration cancer drug approvals: Although there are some challenges in using single-arm studies for accelerated drug approvals, it can make a difference in getting drugs previously approved for other uses to patients.: Although there are some challenges in using single-arm studies for accelerated drug approvals, it can make a difference in getting drugs previously approved for other uses to patients.用于美国食品药品监督管理局癌症药物批准的单臂试验：尽管使用单臂研究进行加速药物批准存在一些挑战，但它在将先前已获批用于其他用途的药物带给患者方面能发挥作用。：尽管使用单臂研究进行加速药物批准存在一些挑战，但它在将先前已获批用于其他用途的药物带给患者方面能发挥作用。
Cancer. 2023 Jun 1;129(11):1626. doi: 10.1002/cncr.34830.
3
Assessment of the Clinical Benefit of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval.加速批准的癌症药物的临床获益评估。
JAMA Intern Med. 2019 Jul 1;179(7):906-913. doi: 10.1001/jamainternmed.2019.0462.
4
Clinical Evidence Supporting FDA Approval of Gene and RNA Therapies for Rare Inherited Conditions.支持 FDA 批准基因和 RNA 疗法治疗罕见遗传性疾病的临床证据。
Paediatr Drugs. 2024 Nov;26(6):741-752. doi: 10.1007/s40272-024-00645-7. Epub 2024 Aug 5.
5
Comparison of FDA accelerated vs regular pathway approvals for lung cancer treatments between 2006 and 2018.比较 2006 年至 2018 年期间肺癌治疗的 FDA 加速审批与常规审批路径。
PLoS One. 2020 Jul 24;15(7):e0236345. doi: 10.1371/journal.pone.0236345. eCollection 2020.
6
Biomarkers for Precision Patient Selection in Cancer Therapy Approvals in the US, from 2011 to 2023.2011 年至 2023 年美国癌症治疗批准中精准患者选择的生物标志物。
Clin Pharmacol Ther. 2024 Aug;116(2):304-314. doi: 10.1002/cpt.3306. Epub 2024 May 15.
7
Continued cancer drug approvals in Japan and Europe after market withdrawal in the United States: A comparative study of accelerated approvals.美国市场撤市后日本和欧洲继续批准抗癌药物：加速批准的比较研究。
Clin Transl Sci. 2024 Jul;17(7):e13879. doi: 10.1111/cts.13879.
8
Strength of Validation for Surrogate End Points Used in the US Food and Drug Administration's Approval of Oncology Drugs.美国食品药品监督管理局批准肿瘤药物时所使用的替代终点的验证强度。
Mayo Clin Proc. 2016 May 10. doi: 10.1016/j.mayocp.2016.02.012.
9
Real-World Evidence in Support of Oncology Product Registration: A Systematic Review of New Drug Application and Biologics License Application Approvals from 2015-2020.支持肿瘤学产品注册的真实世界证据：2015-2020 年新药申请和生物制品许可申请批准的系统评价。
Clin Cancer Res. 2022 Jan 1;28(1):27-35. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-21-2639. Epub 2021 Oct 19.
10
Approvals in 2021: dangling Accelerated Approvals, drug dosing, new approvals and beyond.2021 年的批准：摇摇欲坠的加速批准、药物剂量、新批准及更多。
Nat Rev Clin Oncol. 2022 Apr;19(4):217-218. doi: 10.1038/s41571-022-00605-5.

本文引用的文献

1
US Food and Drug Administration Accelerated Approval Program for Nononcology Drug Indications Between 1992 and 2018.美国食品和药物管理局在 1992 年至 2018 年间对非肿瘤药物适应症的加速审批计划。
JAMA Netw Open. 2022 Sep 1;5(9):e2230973. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.30973.
2
Patients' and caregivers' maximum acceptable risk of death for non-curative gene therapy to treat Duchenne muscular dystrophy.患者和照护者对非治愈性基因治疗杜氏肌营养不良症的可接受最大死亡风险。
Mol Genet Genomic Med. 2021 May;9(5):e1664. doi: 10.1002/mgg3.1664. Epub 2021 Mar 23.

Challenges in accelerated approvals for gene therapies.

作者信息

Escandon Rafael, Lantos John

机构信息

DGBI Consulting, Bainbridge Island, WA, USA.

Mount Sinai School of Medicine, New York, NY, USA.

出版信息

Mol Ther. 2023 Sep 6;31(9):2572-2574. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.08.004. Epub 2023 Aug 19.

DOI:10.1016/j.ymthe.2023.08.004
PMID:37597515
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10492019/
Abstract
摘要