• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

Extending Gene Medicines to All in Need.

作者信息

McCune Joseph M, Kiem Hans-Peter

机构信息

From the Global Health Division, Bill and Melinda Gates Foundation (J.M.M.), and the Fred Hutchinson Cancer Center and University of Washington School of Medicine (H.-P.K.) - all in Seattle.

出版信息

N Engl J Med. 2024 May 9;390(18):1721-1722. doi: 10.1056/NEJMe2403104. Epub 2024 Apr 24.

DOI:10.1056/NEJMe2403104
PMID:38657269
Abstract
摘要

相似文献

1
Extending Gene Medicines to All in Need.让基因药物惠及所有有需要的人。
N Engl J Med. 2024 May 9;390(18):1721-1722. doi: 10.1056/NEJMe2403104. Epub 2024 Apr 24.
2
Editing outside the body: Ex vivo gene-modification for β-hemoglobinopathy cellular therapy.体外交错编辑：用于β-地中海贫血症细胞治疗的体外基因修饰。
Mol Ther. 2021 Nov 3;29(11):3163-3178. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.10.002. Epub 2021 Oct 8.
3
A New Era for Hemoglobinopathies: More Than One Curative Option.血红蛋白病的新纪元：不止一种治疗选择。
Curr Gene Ther. 2017;17(5):364-378. doi: 10.2174/1566523218666180119123655.
4
Gene Therapy for Hemoglobinopathies: Beta-Thalassemia, Sickle Cell Disease.血红蛋白病的基因治疗：β-地中海贫血、镰状细胞病。
Hematol Oncol Clin North Am. 2022 Aug;36(4):769-795. doi: 10.1016/j.hoc.2022.03.008. Epub 2022 Jun 27.
5
Genome Editing for the β-Hemoglobinopathies.用于β地中海贫血的基因组编辑
Adv Exp Med Biol. 2017;1013:203-217. doi: 10.1007/978-1-4939-7299-9_8.
6
Gene Therapy Approaches to Hemoglobinopathies.血红蛋白病的基因治疗方法
Hematol Oncol Clin North Am. 2017 Oct;31(5):835-852. doi: 10.1016/j.hoc.2017.06.010.
7
Gene Therapy for Hemoglobinopathies.血红蛋白病的基因治疗。
Hum Gene Ther. 2023 Sep;34(17-18):793-807. doi: 10.1089/hum.2023.138.
8
Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies.β-血红蛋白病的基因治疗
Mol Ther. 2017 May 3;25(5):1142-1154. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024. Epub 2017 Apr 1.
9
[CRISPR as a functional cure for hemoglobinopathies].[作为血红蛋白病功能性疗法的CRISPR]
Ugeskr Laeger. 2025 May 26;187(22):V12240888. doi: 10.61409/V12240888.
10
Advances in stem cell transplantation and gene therapy in the β-hemoglobinopathies.β-地中海贫血症中干细胞移植和基因治疗的进展。
Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2012;2012:276-83. doi: 10.1182/asheducation-2012.1.276.