• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

NTLA-2001: opening a new era for gene therapy.

作者信息

Cui Tongtong, Li Bojin, Li Wei

机构信息

State Key Laboratory of Stem Cell and Reproductive Biology, Institute of Zoology, Chinese Academy of Sciences, Beijing 100101, China.

Institute for Stem Cell and Regenerative Medicine, Chinese Academy of Sciences, Beijing 100101, China.

出版信息

Life Med. 2022 Aug 30;1(2):49-51. doi: 10.1093/lifemedi/lnac036. eCollection 2022 Oct.

DOI:10.1093/lifemedi/lnac036
PMID:39871925
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11749809/
Abstract
摘要
https://cdn.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/blobs/4ffe/11749809/54a515997d51/lnac036_fig1.jpg
https://cdn.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/blobs/4ffe/11749809/54a515997d51/lnac036_fig1.jpg
https://cdn.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/blobs/4ffe/11749809/54a515997d51/lnac036_fig1.jpg

相似文献

1
NTLA-2001: opening a new era for gene therapy.NTLA-2001：开启基因治疗的新时代。
Life Med. 2022 Aug 30;1(2):49-51. doi: 10.1093/lifemedi/lnac036. eCollection 2022 Oct.
2
CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema.基于CRISPR的遗传性血管性水肿治疗方法
N Engl J Med. 2025 Jan 30;392(5):458-467. doi: 10.1056/NEJMoa2405734. Epub 2024 Oct 24.
3
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of for Hereditary Angioedema.CRISPR-Cas9 体内基因编辑治疗遗传性血管性水肿。
N Engl J Med. 2024 Feb 1;390(5):432-441. doi: 10.1056/NEJMoa2309149.
4
Lessons from the first-in-human in vivo CRISPR/Cas9 editing of the TTR gene by NTLA-2001 trial in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy.NTLA-2001在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者中进行的首次人体TTR基因体内CRISPR/Cas9编辑试验的经验教训。
Glob Cardiol Sci Pract. 2023 Jan 30;2023(1):e202304. doi: 10.21542/gcsp.2023.4.
5
A novel cold-sensitive mutant of ntla reveals temporal roles of brachyury in zebrafish.ntla的一种新型冷敏感突变体揭示了短尾基因在斑马鱼中的时间作用。
Dev Dyn. 2016 Aug;245(8):874-80. doi: 10.1002/dvdy.24417. Epub 2016 May 27.
6
Optochemical dissection of T-box gene-dependent medial floor plate development.T盒基因依赖性内侧底板发育的光化学剖析
ACS Chem Biol. 2015 Jun 19;10(6):1466-75. doi: 10.1021/cb5010178. Epub 2015 Mar 17.
7
A cis-regulatory module upstream of deltaC regulated by Ntla and Tbx16 drives expression in the tailbud, presomitic mesoderm and somites.Ntla 和 Tbx16 调控的 deltaC 上游顺式调控模块驱动尾芽、体节前中胚层和体节中的表达。
Dev Biol. 2012 Nov 1;371(1):110-20. doi: 10.1016/j.ydbio.2012.07.002. Epub 2012 Aug 1.
8
Spatiotemporal resolution of the Ntla transcriptome in axial mesoderm development.轴向中胚层发育中 Ntla 转录组的时空分辨率。
Nat Chem Biol. 2012 Jan 29;8(3):270-6. doi: 10.1038/nchembio.772.
9
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.CRISPR-Cas9 体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
N Engl J Med. 2021 Aug 5;385(6):493-502. doi: 10.1056/NEJMoa2107454. Epub 2021 Jun 26.
10
Reply to "Pulsed-field ablation opening a new era in cardiac arrhythmia therapy".对《脉冲场消融开启心律失常治疗新时代》的回复
Int J Cardiol. 2025 Jan 15;419:132672. doi: 10.1016/j.ijcard.2024.132672. Epub 2024 Oct 22.

引用本文的文献

1
Genetic enhancement: an avenue to combat aging-related diseases.基因增强：对抗衰老相关疾病的一条途径。
Life Med. 2022 Nov 22;1(3):307-318. doi: 10.1093/lifemedi/lnac054. eCollection 2022 Dec.

本文引用的文献

1
RNA-targeting and gene editing therapies for transthyretin amyloidosis.针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的 RNA 靶向和基因编辑疗法。
Nat Rev Cardiol. 2022 Oct;19(10):655-667. doi: 10.1038/s41569-022-00683-z. Epub 2022 Mar 23.
2
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.CRISPR-Cas9 体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
N Engl J Med. 2021 Aug 5;385(6):493-502. doi: 10.1056/NEJMoa2107454. Epub 2021 Jun 26.
3
The CRISPR tool kit for genome editing and beyond.CRISPR 工具包用于基因组编辑及其他领域。
Nat Commun. 2018 May 15;9(1):1911. doi: 10.1038/s41467-018-04252-2.
4
A Single Administration of CRISPR/Cas9 Lipid Nanoparticles Achieves Robust and Persistent In Vivo Genome Editing.单次给药的 CRISPR/Cas9 脂质纳米颗粒实现了体内基因组编辑的强大和持久效果。
Cell Rep. 2018 Feb 27;22(9):2227-2235. doi: 10.1016/j.celrep.2018.02.014.