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Skipping to new gene therapies for muscular dystrophy.

作者信息

Tidball James G, Spencer Melissa J

出版信息

Nat Med. 2003 Aug;9(8):997-8. doi: 10.1038/nm0803-997.

DOI:10.1038/nm0803-997
PMID:12894160
Abstract
摘要

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Skipping to new gene therapies for muscular dystrophy.
Nat Med. 2003 Aug;9(8):997-8. doi: 10.1038/nm0803-997.
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Effectiveness of diffusion tensor imaging in assessing disease severity in Duchenne muscular dystrophy: preliminary study.扩散张量成像评估杜氏肌营养不良症疾病严重程度的有效性：初步研究。
Pediatr Radiol. 2015 Apr;45(4):582-9. doi: 10.1007/s00247-014-3187-6. Epub 2014 Sep 23.
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