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L-艾杜糖庚酸的双环衍生物作为戈谢病神经元病变形式的药理学伴侣。

Bicyclic derivatives of L-idonojirimycin as pharmacological chaperones for neuronopathic forms of Gaucher disease.

机构信息

Biomedical Network Research Center on Rare Diseases (CIBERER), ISCIII, Alvaro de Bazán 10 bajo, 46010 Valencia, Spain.

出版信息

Chembiochem. 2013 May 27;14(8):943-9. doi: 10.1002/cbic.201200708. Epub 2013 Apr 18.

DOI:10.1002/cbic.201200708
PMID:23606264
Abstract

New human β-glucocerebrosidase (GCase) ligands with rigid 1,6-anhydro-β-L-idonojirimycin cores have been designed with the aid of molecular modeling. Efficient pharmacological chaperones for the L444P (trafficking-incompetent) mutant GCase enzyme associated with type 2 and 3 Gaucher disease (GD) were identified.

摘要

新型人源β-葡糖脑苷脂酶（GCase）配体具有刚性 1,6-脱水-β-L-艾杜糖己腈核心，借助分子建模设计而成。鉴定出与 2 型和 3 型 Gaucher 病（GD）相关的 L444P（运输缺陷）突变 GCase 酶的有效药理学伴侣。

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