• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利:CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法,用中文像聊天一样搜索,搜遍4000万医学文献。AI智能推荐,让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版,准确专业,支持PDF/Word/PPT等文件格式,支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述,25分钟生成高质量综述,智能提取关键信息,辅助科研写作。

立即免费体验

Regulatory watch: enhanced chance of success for protein replacement therapies.

作者信息

Crunkhorn Sarah

出版信息

Nat Rev Drug Discov. 2013 Jun;12(6):414. doi: 10.1038/nrd4027.

DOI:10.1038/nrd4027
PMID:23722335
Abstract
摘要

相似文献

1
Regulatory watch: enhanced chance of success for protein replacement therapies.监管观察:蛋白质替代疗法成功的机会增加
Nat Rev Drug Discov. 2013 Jun;12(6):414. doi: 10.1038/nrd4027.
2
Emerging drugs for lysosomal storage diseases.新兴的溶酶体贮积症治疗药物。
Expert Opin Emerg Drugs. 2010 Sep;15(3):495-507. doi: 10.1517/14728214.2010.498580.
3
Orphan drug development.孤儿药研发
Pediatr Endocrinol Rev. 2013 Nov;11 Suppl 1:64-7.
4
Pressure for drug development in lysosomal storage disorders - a quantitative analysis thirty years beyond the US orphan drug act.溶酶体贮积症药物研发的压力——美国孤儿药法案颁布三十年后的定量分析
Orphanet J Rare Dis. 2015 Apr 18;10:46. doi: 10.1186/s13023-015-0262-5.
5
Enzyme replacement therapy for lysosomal storage diseases.溶酶体贮积症的酶替代疗法。
Curr Opin Pediatr. 2011 Dec;23(6):588-93. doi: 10.1097/MOP.0b013e32834c20d9.
6
[Enzyme replacement therapy for lysosomal storage disorders].[溶酶体贮积症的酶替代疗法]
Arch Pediatr. 2011 Oct;18(10):1119-23. doi: 10.1016/j.arcped.2011.07.002. Epub 2011 Aug 27.
7
Emptying the stores: lysosomal diseases and therapeutic strategies.排空仓库:溶酶体贮积症与治疗策略。
Nat Rev Drug Discov. 2018 Feb;17(2):133-150. doi: 10.1038/nrd.2017.214. Epub 2017 Nov 17.
8
Clinical studies in lysosomal storage diseases: past, present and future.溶酶体贮积症的临床研究:过去、现在与未来
Pediatr Endocrinol Rev. 2013 Nov;11 Suppl 1:68-76.
9
Treatment for LSDs: no longer just enzyme replacement therapy for Gaucher disease. Foreword.溶酶体贮积症的治疗:不再仅是针对戈谢病的酶替代疗法。前言。
Pediatr Endocrinol Rev. 2013 Nov;11 Suppl 1:58.
10
Enzyme replacement therapy for lysosomal storage diseases.溶酶体贮积症的酶替代疗法。
Pediatr Endocrinol Rev. 2012 Oct;10 Suppl 1:26-34.

引用本文的文献

1
Advances in targeted delivery of mRNA into immune cells for enhanced cancer therapy.mRNA 靶向递送至免疫细胞以增强癌症治疗的进展。
Theranostics. 2024 Sep 3;14(14):5528-5550. doi: 10.7150/thno.93745. eCollection 2024.
2
mRNA-based vaccines and therapeutics: an in-depth survey of current and upcoming clinical applications.mRNA 疫苗和疗法:当前和即将到来的临床应用的深入调查。
J Biomed Sci. 2023 Oct 7;30(1):84. doi: 10.1186/s12929-023-00977-5.
3
Dystrophin R16/17 protein therapy restores sarcolemmal nNOS in trans and improves muscle perfusion and function.
肌营养不良蛋白 R16/17 治疗可恢复转染肌细胞膜上的 nNOS,改善肌肉灌注和功能。
Mol Med. 2019 Jul 2;25(1):31. doi: 10.1186/s10020-019-0101-6.
4
RNA delivery biomaterials for the treatment of genetic and rare diseases.用于治疗遗传和罕见疾病的 RNA 递送生物材料。
Biomaterials. 2019 Oct;217:119291. doi: 10.1016/j.biomaterials.2019.119291. Epub 2019 Jun 20.