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U7小核核糖核酸在血红蛋白D旁遮普紊乱症基因治疗中的应用:理论依据?

Usage of U7 small nuclear ribonucleic acid in gene therapy of hemoglobin D Punjab disorder: Rationale?

作者信息

Wiwanitkit Viroj

机构信息

Wiwanitkit House, Bangkhae, Bangkok-10160, Thailand.

出版信息

Indian J Hum Genet. 2013 Jul;19(3):291-2. doi: 10.4103/0971-6866.120812.

DOI:10.4103/0971-6866.120812
PMID:24339540
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3841552/
Abstract

BACKGROUND

Hemoglobin (Hb) D Punjab disorder is a congenital hemoglobinopathy described in India. It is a disorder due to defect in beta-globin gene.

MATERIALS AND METHODS

Here, the author assesses the possibility of U7.623 gene therapy for Hb D Punjab disorder. A standard bioinformatic analysis to study the effect of co-expression between nucleic acid sequence for human Hb D Punjab beta-globin chain and U7.623 was performed.

RESULT

It can be seen that fully recovery of Hb function and biological process can be derived via gene ontology study.

CONCLUSION

Here, there is a rationale to use U7 small nuclear ribonucleic acid as a possible tool for gene therapy in Hb D Punjab disorder.

摘要

背景

血红蛋白D(Hb)旁遮普紊乱症是一种在印度被描述的先天性血红蛋白病。它是一种由于β-珠蛋白基因缺陷导致的疾病。

材料与方法

在此,作者评估了U7.623基因疗法治疗Hb旁遮普紊乱症的可能性。进行了一项标准的生物信息学分析,以研究人类Hb旁遮普β-珠蛋白链核酸序列与U7.623共表达的效果。

结果

通过基因本体研究可以看出,Hb功能和生物学过程能够完全恢复。

结论

在此,有理由将U7小核核糖核酸用作治疗Hb旁遮普紊乱症的一种可能的基因治疗工具。

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