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激活内部核糖体进入位点治疗杜氏肌营养不良症。

Activating internal ribosome entry to treat Duchenne muscular dystrophy.

机构信息

Murdoch Childrens Research Institute and Department of Paediatrics, University of Melbourne, Royal Children's Hospital, Melbourne, Victoria, Australia.

出版信息

Nat Med. 2014 Sep;20(9):987-8. doi: 10.1038/nm.3677.

DOI:10.1038/nm.3677
PMID:25198047
Abstract

Mutations in the DMD gene, encoding dystrophin, cause the most common forms of muscular dystrophy. A new study shows that forcing translation of DMD from an internal ribosome entry site can alleviate Duchenne muscular dystrophy symptoms in a mouse model.

摘要

DMD 基因突变导致最常见的肌肉营养不良症。一项新的研究表明，通过内部核糖体进入位点强制翻译 DMD 可以缓解小鼠模型中的杜氏肌营养不良症症状。

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