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日本杜氏肌营养不良症的类固醇疗法趋势

Trends in steroid therapy for Duchenne muscular dystrophy in Japan.

作者信息

Takeuchi Fumi, Komaki Hirofumi, Nakamura Harumasa, Yonemoto Naohiro, Kashiwabara Kousuke, Kimura En, Takeda Shin'ichi

机构信息

Department of Clinical Research Support, Translational Medical Center, National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, Japan.

Department of Child Neurology, National Center of Neurology and Psychiatry 4-1-1 Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo, 187-8551, Japan.

出版信息

Muscle Nerve. 2016 Oct;54(4):673-80. doi: 10.1002/mus.25083. Epub 2016 Jul 14.

DOI:10.1002/mus.25083
PMID:26910583
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5113709/
Abstract

INTRODUCTION

We conducted a study to reveal trends in steroid prescription for Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients in Japan.

METHODS

We asked patients (ages 5-20 years) identified in the patient registry and their clinicians about steroid therapy experiences. Regimen, dose, and starting age were compared among 3 subgroups according to prednisolone initiation year (2000-2004, 2005-2009, and 2010-2013).

RESULTS

Among 157 prednisolone users, 4 different regimens were used. Dose frequencies were: every other day (98 patients), daily (44 patients), 10 days on 20 days off (14 patients), and weekly (1 patient). Median starting age was 6 years, and median dose was 0.42 mg/kg/day. There was an increase in daily regimen use from 2005-2009 (n = 9, 16%) to 2010-2013 (n = 33, 36%).

CONCLUSIONS

This study revealed a transition over time in steroid use from expert opinion to evidence-based recommendation. Clinical research should be encouraged to optimize medication worldwide. Muscle Nerve 54: 673-680, 2016.

摘要

引言

我们开展了一项研究，以揭示日本杜氏肌营养不良症（DMD）患者的类固醇处方趋势。

方法

我们向患者登记册中确定的患者（5至20岁）及其临床医生询问类固醇治疗经历。根据泼尼松龙起始年份（2000 - 2004年、2005 - 2009年和2010 - 2013年），对三个亚组的治疗方案、剂量和起始年龄进行了比较。

结果

在157名泼尼松龙使用者中，采用了4种不同的治疗方案。给药频率分别为：隔日（98例患者）、每日（44例患者）、10天用药20天停药（14例患者）和每周（1例患者）。起始年龄中位数为6岁，剂量中位数为0.42mg/kg/天。从2005 - 2009年（n = 9，16%）到2010 - 2013年（n = 33，36%），每日治疗方案的使用有所增加。

结论

本研究揭示了类固醇使用随时间从专家意见向循证推荐的转变。应鼓励开展临床研究以优化全球范围内的用药。《肌肉与神经》54: 673 - 680, 2016年。

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