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用基因疗法围剿镰状细胞。

Rounding up sickle cells with gene therapy.

机构信息

Department of Ophthalmology, University of Pittsburgh, Pittsburgh, PA 15213, USA. Email:

出版信息

Sci Transl Med. 2017 Mar 15;9(381). doi: 10.1126/scitranslmed.aam9864.

DOI:10.1126/scitranslmed.aam9864
PMID:28298423
Abstract

A report of a patient treated with ex vivo lentiviral gene transfer to hematopoietic stem cells shows the promise of gene therapy for sickle cell anemia.

摘要

一份对接受体外慢病毒基因转导造血干细胞治疗的患者的报告显示,基因疗法治疗镰状细胞贫血症具有广阔的前景。

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Rounding up sickle cells with gene therapy.用基因疗法围剿镰状细胞。
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