• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利:CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法,用中文像聊天一样搜索,搜遍4000万医学文献。AI智能推荐,让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版,准确专业,支持PDF/Word/PPT等文件格式,支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述,25分钟生成高质量综述,智能提取关键信息,辅助科研写作。

立即免费体验

Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers.

作者信息

Walter Maggie C, Reilich Peter

机构信息

Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Munich, Germany.

出版信息

J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017 Oct;8(5):681-685. doi: 10.1002/jcsm.12245.

DOI:10.1002/jcsm.12245
PMID:29076660
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5659056/
Abstract
摘要

相似文献

1
Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers.杜氏肌营养不良症的最新进展:事实与数据。
J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017 Oct;8(5):681-685. doi: 10.1002/jcsm.12245.
2
Full-length dystrophin gene therapy for Duchenne muscular dystrophy.用于杜氏肌营养不良症的全长肌营养不良蛋白基因疗法。
Mol Ther. 2024 Sep 4;32(9):2817-2818. doi: 10.1016/j.ymthe.2024.07.026. Epub 2024 Aug 12.
3
A translational approach for limb vascular delivery of the micro-dystrophin gene without high volume or high pressure for treatment of Duchenne muscular dystrophy.一种用于肢体血管递送微小肌营养不良蛋白基因的转化方法,无需大容量或高压,用于治疗杜氏肌营养不良症。
J Transl Med. 2007 Sep 24;5:45. doi: 10.1186/1479-5876-5-45.
4
Exon skipping for nonsense mutations in Duchenne muscular dystrophy: too many mutations, too few patients?Duchenne 肌营养不良症无义突变的外显子跳跃:突变太多,患者太少?
Expert Opin Biol Ther. 2012 Sep;12(9):1141-52. doi: 10.1517/14712598.2012.693469. Epub 2012 Jun 1.
5
Less is more: therapeutic exon skipping for Duchenne muscular dystrophy.少即是多:杜氏肌营养不良症的治疗性外显子跳跃
Lancet Neurol. 2009 Oct;8(10):873-5. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70229-7. Epub 2009 Aug 25.
6
Targeted exon skipping as a potential gene correction therapy for Duchenne muscular dystrophy.靶向外显子跳跃作为杜氏肌营养不良症的一种潜在基因校正疗法。
Neuromuscul Disord. 2002 Oct;12 Suppl 1:S71-7. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00086-x.
7
The role of immunosuppression in gene- and cell-based treatments for duchenne muscular dystrophy.免疫抑制在杜氏肌营养不良症基于基因和细胞的治疗中的作用。
Mol Ther. 2007 Jun;15(6):1040-1. doi: 10.1038/sj.mt.6300194.
8
Current protocol of a research phase I clinical trial of full-length dystrophin plasmid DNA in Duchenne/Becker muscular dystrophies. Part I: rationale.杜氏/贝克氏肌营养不良症全长肌营养不良蛋白质粒DNA的I期临床试验研究方案。第一部分:原理。
Neuromuscul Disord. 2002 Oct;12 Suppl 1:S49-51. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00082-2.
9
[Frontline studies on Duchenne muscular dystrophy treatment].[杜氏肌营养不良症治疗的前沿研究]
No To Hattatsu. 2009 Mar;41(2):92-5.
10
[Development of novel therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy].[杜氏肌营养不良症新型治疗方法的研发]
No To Hattatsu. 2014 Mar;46(2):109-14.

引用本文的文献

1
The behavioural consequences of dystrophinopathy.肌营养不良蛋白病的行为后果。
Dis Model Mech. 2025 Feb 1;18(2). doi: 10.1242/dmm.052047. Epub 2025 Mar 3.
2
Histone deacetylase inhibition with givinostat: a multi-targeted mode of action with the potential to halt the pathological cascade of Duchenne muscular dystrophy.使用吉维司他抑制组蛋白去乙酰化酶:一种多靶点作用模式,有可能阻止杜氏肌营养不良症的病理级联反应。
Front Cell Dev Biol. 2025 Jan 6;12:1514898. doi: 10.3389/fcell.2024.1514898. eCollection 2024.
3
Exons 45-55 Skipping Using Antisense Oligonucleotides in Immortalized Human DMD Muscle Cells.外显子 45-55 跳跃使用反义寡核苷酸在永生化的人类 DMD 肌肉细胞。
Methods Mol Biol. 2023;2640:313-325. doi: 10.1007/978-1-0716-3036-5_22.
4
Inhibiting the inflammasome with MCC950 counteracts muscle pyroptosis and improves Duchenne muscular dystrophy.抑制炎症小体(inflammasome)用 MCC950 可以抵抗肌肉细胞焦亡(pyroptosis)并改善杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)。
Front Immunol. 2022 Dec 7;13:1049076. doi: 10.3389/fimmu.2022.1049076. eCollection 2022.
5
Isolation and Characterization of Primary DMD Pig Muscle Cells as an Model for Preclinical Research on Duchenne Muscular Dystrophy.原发性杜氏肌营养不良症猪肌肉细胞的分离与鉴定:作为杜氏肌营养不良症临床前研究的模型
Life (Basel). 2022 Oct 21;12(10):1668. doi: 10.3390/life12101668.
6
Investigating the role of dystrophin isoform deficiency in motor function in Duchenne muscular dystrophy.研究抗肌萎缩蛋白异构体缺乏在杜氏肌营养不良症运动功能中的作用。
J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2022 Apr;13(2):1360-1372. doi: 10.1002/jcsm.12914. Epub 2022 Jan 26.
7
Haplotype-Based Noninvasive Prenatal Diagnosis of 21 Families With Duchenne Muscular Dystrophy: Real-World Clinical Data in China.基于单倍型的21个杜氏肌营养不良家庭的无创产前诊断:中国的真实世界临床数据
Front Genet. 2021 Dec 14;12:791856. doi: 10.3389/fgene.2021.791856. eCollection 2021.
8
Dystrophin gene editing by CRISPR/Cas9 system in human skeletal muscle cell line (HSkMC).利用CRISPR/Cas9系统对人骨骼肌细胞系(HSkMC)进行肌营养不良蛋白基因编辑。
Iran J Basic Med Sci. 2021 Aug;24(8):1153-1158. doi: 10.22038/IJBMS.2021.54711.12269.
9
Superiority of focused ion beam-scanning electron microscope tomography of cardiomyocytes over standard 2D analyses highlighted by unmasking mitochondrial heterogeneity.通过揭示线粒体异质性,聚焦离子束扫描电子显微镜断层成像技术在心肌细胞分析方面优于标准的 2D 分析。
J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2021 Aug;12(4):933-954. doi: 10.1002/jcsm.12742. Epub 2021 Jun 13.
10
Standard of care versus new-wave corticosteroids in the treatment of Duchenne muscular dystrophy: Can we do better?标准治疗与新型皮质类固醇在杜氏肌营养不良症治疗中的应用:我们能否做得更好?
Orphanet J Rare Dis. 2021 Mar 4;16(1):117. doi: 10.1186/s13023-021-01758-9.

本文引用的文献

1
Cellular Reprogramming, Genome Editing, and Alternative CRISPR Cas9 Technologies for Precise Gene Therapy of Duchenne Muscular Dystrophy.用于杜氏肌营养不良症精确基因治疗的细胞重编程、基因组编辑及替代性CRISPR Cas9技术
Stem Cells Int. 2017;2017:8765154. doi: 10.1155/2017/8765154. Epub 2017 May 15.
2
Progressive muscle proteome changes in a clinically relevant pig model of Duchenne muscular dystrophy.进行性肌肉蛋白质组在杜氏肌营养不良症的临床相关猪模型中的变化。
Sci Rep. 2016 Sep 16;6:33362. doi: 10.1038/srep33362.
3
The CRISPR Way to Think about Duchenne's.思考杜氏肌营养不良症的CRISPR方法。
N Engl J Med. 2016 Apr 28;374(17):1684-6. doi: 10.1056/NEJMcibr1601383.
4
Imprecision Medicine: A One-Size-Fits-Many Approach for Muscle Dystrophy.精准医学:肌肉萎缩症的一种“一刀切”方法。
Cell Stem Cell. 2016 Apr 7;18(4):423-4. doi: 10.1016/j.stem.2016.03.004.
5
Limb-girdle muscular dystrophies - international collaborations for translational research.肢带型肌营养不良症 - 转化研究的国际合作。
Nat Rev Neurol. 2016 May;12(5):294-309. doi: 10.1038/nrneurol.2016.35. Epub 2016 Apr 1.
6
A Single CRISPR-Cas9 Deletion Strategy that Targets the Majority of DMD Patients Restores Dystrophin Function in hiPSC-Derived Muscle Cells.一种针对大多数杜氏肌营养不良症(DMD)患者的单一CRISPR-Cas9缺失策略可恢复人诱导多能干细胞(hiPSC)衍生的肌肉细胞中的肌营养不良蛋白功能。
Cell Stem Cell. 2016 Apr 7;18(4):533-40. doi: 10.1016/j.stem.2016.01.021. Epub 2016 Feb 11.
7
In vivo gene editing in dystrophic mouse muscle and muscle stem cells.营养不良小鼠肌肉和肌肉干细胞中的体内基因编辑。
Science. 2016 Jan 22;351(6271):407-411. doi: 10.1126/science.aad5177. Epub 2015 Dec 31.
8
In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy.体内基因组编辑改善了杜兴氏肌肉营养不良小鼠模型的肌肉功能。
Science. 2016 Jan 22;351(6271):403-7. doi: 10.1126/science.aad5143. Epub 2015 Dec 31.
9
Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.产后基因编辑可部分恢复肌营养不良小鼠模型中的肌营养不良蛋白表达。
Science. 2016 Jan 22;351(6271):400-3. doi: 10.1126/science.aad5725. Epub 2015 Dec 31.
10
Ethical guidelines for publishing in the Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle: update 2015.《恶病质、肌肉减少症与肌肉杂志》发表伦理指南:2015年更新版
J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2015 Dec;6(4):315-6. doi: 10.1002/jcsm.12089. Epub 2015 Nov 11.