• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

Safety of rAAV2/2-ND4 Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy.

作者信息

Vignal Catherine, Uretsky Scott, Fitoussi Serge, Galy Anne, Blouin Laure, Girmens Jean-François, Bidot Samuel, Thomasson Nitza, Bouquet Céline, Valero Sonia, Meunier Sandrine, Combal Jean-Philippe, Gilly Bernard, Katz Barrett, Sahel José-Alain

机构信息

Centre d'Investigation Clinique 1423, Inserm-DGOS, Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts, Paris, France; Rothschild Ophthalmology Foundation Hospital, Paris, France.

GenSight Biologics, Paris, France.

出版信息

Ophthalmology. 2018 Jun;125(6):945-947. doi: 10.1016/j.ophtha.2017.12.036. Epub 2018 Feb 14.

DOI:10.1016/j.ophtha.2017.12.036
PMID:29426586
Abstract
摘要

相似文献

1
Safety of rAAV2/2-ND4 Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy.重组腺相关病毒2/2型-ND4基因疗法治疗Leber遗传性视神经病变的安全性
Ophthalmology. 2018 Jun;125(6):945-947. doi: 10.1016/j.ophtha.2017.12.036. Epub 2018 Feb 14.
2
Visual Acuity Testing Before and After Intravitreal Injection of rAAV2-ND4 in Patients.玻璃体内注射rAAV2-ND4的患者治疗前后的视力测试
Methods Mol Biol. 2018;1715:305-311. doi: 10.1007/978-1-4939-7522-8_22.
3
Long-term outcomes of gene therapy for the treatment of Leber's hereditary optic neuropathy.基因治疗Leber遗传性视神经病变的长期疗效
EBioMedicine. 2016 Aug;10:258-68. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.07.002. Epub 2016 Jul 6.
4
Efficacy and Safety of Intravitreal Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy Treated within 6 Months of Disease Onset.Leber 遗传性视神经病变发病 6 个月内接受玻璃体内基因治疗的疗效和安全性。
Ophthalmology. 2021 May;128(5):649-660. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.12.012. Epub 2021 Jan 12.
5
Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy: Initial Results.用于治疗Leber遗传性视神经病变的基因疗法：初步结果。
Ophthalmology. 2016 Mar;123(3):558-70. doi: 10.1016/j.ophtha.2015.10.025. Epub 2015 Nov 19.
6
Safety and effects of the vector for the Leber hereditary optic neuropathy gene therapy clinical trial.治疗莱伯遗传性视神经病变基因疗法临床试验载体的安全性和效果。
JAMA Ophthalmol. 2014 Apr 1;132(4):409-20. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.7630.
7
Immune Response and Intraocular Inflammation in Patients With Leber Hereditary Optic Neuropathy Treated With Intravitreal Injection of Recombinant Adeno-Associated Virus 2 Carrying the ND4 Gene: A Secondary Analysis of a Phase 1/2 Clinical Trial.携带 ND4 基因的重组腺相关病毒 2 玻璃体腔注射治疗莱伯遗传性视神经病变患者的免疫反应和眼内炎症：一项 1/2 期临床试验的二次分析。
JAMA Ophthalmol. 2019 Apr 1;137(4):399-406. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2018.6902.
8
Trial end points and natural history in patients with G11778A Leber hereditary optic neuropathy : preparation for gene therapy clinical trial.G11778A 型莱伯遗传性视神经病变患者的临床试验终点和自然史：基因治疗临床试验的准备。
JAMA Ophthalmol. 2014 Apr 1;132(4):428-36. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.7971.
9
Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy: Low- and Medium-Dose Visual Results.用于治疗Leber遗传性视神经病变的基因疗法：低剂量和中等剂量的视觉效果。
Ophthalmology. 2017 Nov;124(11):1621-1634. doi: 10.1016/j.ophtha.2017.05.016. Epub 2017 Jun 21.
10
Efficacy and Safety of rAAV2-ND4 Treatment for Leber's Hereditary Optic Neuropathy.重组腺相关病毒2型- ND4治疗Leber遗传性视神经病变的疗效与安全性
Sci Rep. 2016 Feb 19;6:21587. doi: 10.1038/srep21587.

引用本文的文献

1
Predictors of Final Visual Outcome in Patients With Leber Hereditary Optic Neuropathy Treated With Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy.接受利纳多基因诺帕罗韦克基因治疗的Leber遗传性视神经病变患者最终视觉结果的预测因素
Invest Ophthalmol Vis Sci. 2025 Jul 1;66(9):42. doi: 10.1167/iovs.66.9.42.
2
Mitochondrial diseases: from molecular mechanisms to therapeutic advances.线粒体疾病：从分子机制到治疗进展
Signal Transduct Target Ther. 2025 Jan 10;10(1):9. doi: 10.1038/s41392-024-02044-3.
3
Direct delivery of Cas9 or base editor protein and guide RNA complex enables genome editing in the retina.
直接递送Cas9或碱基编辑器蛋白与引导RNA复合物可实现视网膜中的基因组编辑。
Mol Ther Nucleic Acids. 2024 Sep 30;35(4):102349. doi: 10.1016/j.omtn.2024.102349. eCollection 2024 Dec 10.
4
Emerging Multi-omic Approaches to the Molecular Diagnosis of Mitochondrial Disease and Available Strategies for Treatment and Prevention.线粒体疾病分子诊断的新兴多组学方法及可用的治疗与预防策略
Curr Genomics. 2024;25(5):358-379. doi: 10.2174/0113892029308327240612110334. Epub 2024 Jun 14.
5
Safety and Efficacy of Adeno-Associated Viral Gene Therapy in Patients With Retinal Degeneration: A Systematic Review and Meta-Analysis.腺相关病毒基因治疗在视网膜变性患者中的安全性和疗效：系统评价和荟萃分析。
Transl Vis Sci Technol. 2023 Nov 1;12(11):24. doi: 10.1167/tvst.12.11.24.
6
Current and Future Landscape in Genetic Therapies for Leber Hereditary Optic Neuropathy.遗传性视神经病变的基因治疗的现状与未来。
Cells. 2023 Aug 7;12(15):2013. doi: 10.3390/cells12152013.
7
Viral Vectors in Gene Therapy: Where Do We Stand in 2023?病毒载体在基因治疗中的应用：2023 年我们处于什么位置？
Viruses. 2023 Mar 7;15(3):698. doi: 10.3390/v15030698.
8
Indirect Comparison of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy Versus Natural History in Patients with Leber Hereditary Optic Neuropathy Carrying the m.11778G>A MT-ND4 Mutation.携带m.11778G>A MT-ND4突变的Leber遗传性视神经病变患者中，利纳基因诺尔帕罗韦克基因疗法与自然病史的间接比较。
Ophthalmol Ther. 2023 Feb;12(1):401-429. doi: 10.1007/s40123-022-00611-x. Epub 2022 Nov 30.
9
Developments in the Treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy.Leber 遗传性视神经病变治疗的新进展。
Curr Neurol Neurosci Rep. 2022 Dec;22(12):881-892. doi: 10.1007/s11910-022-01246-y. Epub 2022 Nov 21.
10
Randomized trial of bilateral gene therapy injection for m.11778G>A MT-ND4 Leber optic neuropathy.m.11778G>A 线粒体 ND4 神经退行性变的双侧基因治疗注射的随机试验。
Brain. 2023 Apr 19;146(4):1328-1341. doi: 10.1093/brain/awac421.