Suppr超能文献

Why dystrophin quantification is key in the eteplirsen saga.

作者信息

Aartsma-Rus Annemieke, Arechavala-Gomeza Virginia

机构信息

Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, Leiden, Netherlands.

Neuromuscular Disorders Group, Biocruces Health Research Institute, Barakaldo, Spain.

出版信息

Nat Rev Neurol. 2018 Aug;14(8):454-456. doi: 10.1038/s41582-018-0033-8.

Abstract
摘要

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