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用阿他芦醇治疗杜氏肌营养不良症。

Treatment with Ataluren for Duchene Muscular Dystrophy.

作者信息

Morkous Sameh S

机构信息

Department of Pediatrics, Pediatric Neurology Division, Lehigh Valley Children's Hospital, Allentown, PA.

出版信息

Pediatr Neurol Briefs. 2020 Dec 4;34:12. doi: 10.15844/pedneurbriefs-34-12.

DOI:10.15844/pedneurbriefs-34-12
PMID:33304086
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7718099/
Abstract

Investigators from Europe and the USA, representing the STRIDE Registry and Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) Duchenne Natural History Study (DNHS), examined the effectiveness of ataluren and standard of care in the Registry versus stand of care alone in the CINRG DNHS.

摘要

来自欧洲和美国的研究人员，代表STRIDE注册库和国际神经肌肉研究合作组（CINRG）杜氏肌营养不良自然史研究（DNHS），比较了注册库中阿他芦醇与标准治疗联合使用的效果和CINRG DNHS中单纯标准治疗的效果。