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Infantile spinal muscular atrophy - the potential for cure of a fatal disease.

作者信息

Volpe J J

机构信息

Department of Neurology, Harvard Medical School, Boston, MA, USA.

Department of Pediatric Newborn Medicine, Harvard Medical School, Boston, MA, USA.

出版信息

J Neonatal Perinatal Med. 2021;14(2):153-157. doi: 10.3233/NPM-200680.

Abstract
摘要

相似文献

2
Clinical features of spinal muscular atrophy (SMA) type 2.脊髓性肌萎缩症(SMA)2 型的临床特征。
Arch Pediatr. 2020 Dec;27(7S):7S18-7S22. doi: 10.1016/S0929-693X(20)30272-4.

引用本文的文献

1
Nusinersen: A Review in 5q Spinal Muscular Atrophy.依库珠单抗:5q 型脊髓性肌萎缩症治疗药物。
CNS Drugs. 2021 Dec;35(12):1317-1328. doi: 10.1007/s40263-021-00878-x. Epub 2021 Nov 30.

本文引用的文献

6
Affording Genetic Therapies in the Medicaid Program.医疗补助计划中基因疗法的可负担性
JAMA Pediatr. 2020 Jun 1;174(6):523-524. doi: 10.1001/jamapediatrics.2020.0168.

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