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Double setback for ASO trials in Huntington disease.

作者信息

Kingwell Katie

出版信息

Nat Rev Drug Discov. 2021 Jun;20(6):412-413. doi: 10.1038/d41573-021-00088-6.

DOI:10.1038/d41573-021-00088-6
PMID:34012000
Abstract
摘要

相似文献

1
Double setback for ASO trials in Huntington disease.亨廷顿舞蹈症反义寡核苷酸（ASO）试验遭遇双重挫折。
Nat Rev Drug Discov. 2021 Jun;20(6):412-413. doi: 10.1038/d41573-021-00088-6.
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[Anti-sense oligonucleotides RNA therapy in Huntington disease: a great promise and many unknowns].[反义寡核苷酸RNA疗法治疗亨廷顿病：前景广阔但未知众多]
Med Sci (Paris). 2019 Nov;35(11):834-836. doi: 10.1051/medsci/2019165. Epub 2019 Dec 17.
3
Failure of genetic therapies for Huntington's devastates community.亨廷顿舞蹈症基因疗法的失败令学界倍感挫败。
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Lowering Mutant Huntingtin Using Tricyclo-DNA Antisense Oligonucleotides As a Therapeutic Approach for Huntington's Disease.使用三环 DNA 反义寡核苷酸降低突变型亨廷顿蛋白作为亨廷顿病的治疗方法。
Nucleic Acid Ther. 2019 Oct;29(5):256-265. doi: 10.1089/nat.2018.0775. Epub 2019 Jun 11.
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Neurodegener Dis Manag. 2019 Oct;9(5):255-258. doi: 10.2217/nmt-2019-0015.
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8
Hunting down huntingtin.追寻亨廷顿蛋白
N Engl J Med. 2012 Nov 1;367(18):1753-4. doi: 10.1056/NEJMcibr1209595.
9
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Nucleic Acid Ther. 2018 Apr;28(2):59-62. doi: 10.1089/nat.2018.0720. Epub 2018 Mar 13.
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引用本文的文献

1
Natural products proposed for the management of Huntington's disease (HD): a comprehensive review.用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的天然产物：全面综述
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In Vitro Efficacy of PEI-Derived Lipopolymers in Silencing of Toxic Proteins in a Neuronal Model of Huntington's Disease.
聚醚酰亚胺衍生的脂聚合物在亨廷顿舞蹈病神经元模型中沉默毒性蛋白的体外疗效
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Long somatic DNA-repeat expansion drives neurodegeneration in Huntington's disease.长链体细胞DNA重复序列扩增导致亨廷顿舞蹈症中的神经退行性变。
Cell. 2025 Feb 6;188(3):623-639.e19. doi: 10.1016/j.cell.2024.11.038. Epub 2025 Jan 16.