• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

相似文献

1
Does the world need germline editing for β-thalassemia?世界是否需要对β地中海贫血进行生殖系编辑？
Haematologica. 2022 Jun 1;107(6):1235-1236. doi: 10.3324/haematol.2021.279998.
2
Promising Strategies for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia.镰状细胞病和β地中海贫血的潜在治疗策略
JAMA. 2021 Jan 12;325(2):121. doi: 10.1001/jama.2020.26232.
3
Beta-thalassaemia: all roads lead to a cure?β地中海贫血：条条大路通治愈？
Lancet Haematol. 2018 Oct;5(10):e430. doi: 10.1016/S2352-3026(18)30162-5.
4
Advances in genome editing: the technology of choice for precise and efficient β-thalassemia treatment.基因组编辑技术的进展：精准高效治疗β-地中海贫血的首选技术。
Gene Ther. 2021 Feb;28(1-2):6-15. doi: 10.1038/s41434-020-0153-9. Epub 2020 Apr 30.
5
Gene Therapy and Genome Editing.基因治疗与基因组编辑。
Hematol Oncol Clin North Am. 2018 Apr;32(2):329-342. doi: 10.1016/j.hoc.2017.11.007. Epub 2018 Jan 9.
6
Editing an α-globin enhancer in primary human hematopoietic stem cells as a treatment for β-thalassemia.编辑原代人类造血干细胞中的α-珠蛋白增强子作为β-地中海贫血的一种治疗方法。
Nat Commun. 2017 Sep 4;8(1):424. doi: 10.1038/s41467-017-00479-7.
7
Genome Editing for the β-Hemoglobinopathies.用于β地中海贫血的基因组编辑
Adv Exp Med Biol. 2017;1013:203-217. doi: 10.1007/978-1-4939-7299-9_8.
8
Novel Gene-Editing Technique Cures β-Thalassemia in Utero: A novel peptide nucleic acid-based gene-editing technique using a nanoparticle delivery system seemingly cured beta thalassemia in fetal mice.新型基因编辑技术在子宫内治愈β地中海贫血：一种基于肽核酸的新型基因编辑技术，利用纳米颗粒递送系统似乎治愈了胎鼠的β地中海贫血。
Am J Med Genet A. 2018 Oct;176(10):2052-2053. doi: 10.1002/ajmg.a.40655.
9
Generation of an in vitro model of β-thalassemia using the CRISPR/Cas9 genome editing system.利用 CRISPR/Cas9 基因组编辑系统生成β-地中海贫血症的体外模型。
J Cell Biochem. 2020 Feb;121(2):1420-1430. doi: 10.1002/jcb.29377. Epub 2019 Oct 9.
10
[Research Progress on Gene Therapy for β-thalassemia---Review].[β地中海贫血基因治疗的研究进展——综述]
Zhongguo Shi Yan Xue Ye Xue Za Zhi. 2021 Oct;29(5):1676-1679. doi: 10.19746/j.cnki.issn.1009-2137.2021.05.050.

本文引用的文献

1
Correction of RNA splicing defect in β-thalassemia mice using CRISPR/Cas9 gene-editing technology.使用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术纠正β-地中海贫血小鼠的 RNA 剪接缺陷。
Haematologica. 2022 Jun 1;107(6):1427-1437. doi: 10.3324/haematol.2020.278238.
2
Chromothripsis as an on-target consequence of CRISPR-Cas9 genome editing.染色体重排是 CRISPR-Cas9 基因组编辑的一种靶向后果。
Nat Genet. 2021 Jun;53(6):895-905. doi: 10.1038/s41588-021-00838-7. Epub 2021 Apr 12.
3
CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia.CRISPR-Cas9 基因编辑治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。
N Engl J Med. 2021 Jan 21;384(3):252-260. doi: 10.1056/NEJMoa2031054. Epub 2020 Dec 5.
4
Gene Therapy of the Hemoglobinopathies.血红蛋白病的基因治疗
Hemasphere. 2020 Sep 11;4(5):e479. doi: 10.1097/HS9.0000000000000479. eCollection 2020 Oct.
5
Ethics of Human Genome Editing.人类基因组编辑的伦理问题。
Annu Rev Med. 2019 Jan 27;70:289-305. doi: 10.1146/annurev-med-112717-094629.
6
Consensus Statement of European Societies of Gene and Cell Therapy on the Reported Birth of Genome-Edited Babies in China.欧洲基因与细胞治疗学会关于中国报道的基因编辑婴儿出生事件的共识声明。
Hum Gene Ther. 2018 Dec;29(12):1337-1338. doi: 10.1089/hum.2018.29081.con. Epub 2018 Dec 4.
7
CRISPR-Cas9 genome editing induces a p53-mediated DNA damage response.CRISPR-Cas9 基因组编辑诱导 p53 介导的 DNA 损伤反应。
Nat Med. 2018 Jul;24(7):927-930. doi: 10.1038/s41591-018-0049-z. Epub 2018 Jun 11.
8
Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia.输血依赖型β-地中海贫血症患者的基因治疗。
N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.
9
Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human β-thalassaemia.基因治疗人类β-地中海贫血后实现输血独立性和 HMGA2 激活。
Nature. 2010 Sep 16;467(7313):318-22. doi: 10.1038/nature09328.
10
Human gene treatment stirs new debate.
Science. 1980 Oct;210(4468):407. doi: 10.1126/science.6933693.

Does the world need germline editing for β-thalassemia?

作者信息

Kulozik Andreas E

机构信息

Chairman, Department of Pediatric Oncology, Hematology and Immunology, University of Heidelberg, Hopp-Children Cancer Center Heidelberg (KiTZ).

出版信息

Haematologica. 2022 Jun 1;107(6):1235-1236. doi: 10.3324/haematol.2021.279998.

DOI:10.3324/haematol.2021.279998
PMID:34706499
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9152967/
Abstract
摘要