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常染色体显性多囊肾病估算肾小球滤过率:一种不可预测方法的误差。

Estimated GFR in autosomal dominant polycystic kidney disease: errors of an unpredictable method.

机构信息

Nephrology Department, Hospital Universitario de Canarias, Tenerife, Spain.

Department of Nephrology and Hypertension, IIS-Fundación Jimenez Díaz, UAM, Madrid, Spain.

出版信息

J Nephrol. 2022 Nov;35(8):2109-2118. doi: 10.1007/s40620-022-01286-0. Epub 2022 Mar 31.

Abstract

BACKGROUND

Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) causes about 10% of cases of end stage renal disease. Disease progression rate is heterogeneous. Tolvaptan is presently the only specific therapeutic option to slow kidney function decline in adults at risk of rapidly progressing ADPKD with chronic kidney disease (CKD) stages 1-4. Thus, a reliable evaluation of kidney function in patients with ADPKD is needed.

METHODS

We evaluated the agreement between measured (mGFR) and estimated glomerular filtration rate (eGFR) by 61 formulas based on creatinine and/or cystatin-C (eGFR) in 226 ADPKD patients with diverse GFR values, from predialysis to glomerular hyperfiltration. Also, we evaluated whether incorrect categorization of CKD using eGFR may interfere with the indication and/or reimbursement of Tolvaptan treatment.

RESULTS

No formula showed acceptable agreement with mGFR. Total Deviation Index averaged about 50% for eGFR based on creatinine and/or cystatin-C, indicating that 90% of the estimations of GFR showed bounds of error of 50% when compared with mGFR. In 1 out of 4 cases with mGFR < 30 ml/min, eGFR provided estimations above this threshold. Also, in half of the cases with mGFR between 30 and 40 ml/min, formulas estimated values < 30 ml/min.

CONCLUSIONS

The evaluation of renal function with formulas in ADPKD patients is unreliable. Extreme deviation from real renal function is quite frequent. The consequences of this error deserve attention, especially in rapid progressors who may benefit from starting treatment with tolvaptan and in whom specific GFR thresholds are needed for the indication or reimbursement. Whenever possible, mGFR is recommended.

摘要

背景

常染色体显性多囊肾病(ADPKD)导致约 10%的终末期肾病病例。疾病进展速度存在异质性。托伐普坦是目前唯一可用于减缓有慢性肾脏病(CKD)1-4 期且快速进展的 ADPKD 风险的成人肾功能下降的特异性治疗选择。因此,需要对 ADPKD 患者的肾功能进行可靠评估。

方法

我们评估了 61 种基于肌酐和/或胱抑素-C(eGFR)的公式(eGFR)与有不同肾小球滤过率(GFR)值的 226 例 ADPKD 患者的实测肾小球滤过率(mGFR)之间的一致性,范围从透析前到肾小球高滤过。此外,我们还评估了使用 eGFR 错误分类 CKD 是否会影响托伐普坦治疗的适应证和/或报销。

结果

没有一种公式与 mGFR 具有可接受的一致性。基于肌酐和/或胱抑素-C 的 eGFR 的总偏差指数平均约为 50%,这表明与 mGFR 相比,90%的 GFR 估计值的误差范围为 50%。在 mGFR<30ml/min 的 1/4 病例中,eGFR 提供了高于此阈值的估计值。此外,在 mGFR 在 30 至 40ml/min 之间的病例中,有一半的公式估计值<30ml/min。

结论

在 ADPKD 患者中使用公式评估肾功能不可靠。与实际肾功能的极端偏差相当常见。这种误差的后果值得关注,特别是在那些可能受益于开始托伐普坦治疗的快速进展者,以及需要特定 GFR 阈值来确定适应证或报销的患者。在可能的情况下,建议使用 mGFR。

https://cdn.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/blobs/9216/9584992/cde916835f50/40620_2022_1286_Fig1_HTML.jpg

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