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从鼠模型中的造血到镰状细胞病的治疗性基因治疗。

Of mice and men: From hematopoiesis in mouse models to curative gene therapy for sickle cell disease.

机构信息

Department of Haematology and Blood transfusion, Muhimbili University of Health and Allied Sciences, Dar-es-Salaam, Tanzania; Sickle Pan African Research Consortium (SPARCO) Clinical Coordinating Centre, SickleInAfrica, Dar-es-Salaam, Tanzania.

Department of Haematology and Blood transfusion, Muhimbili University of Health and Allied Sciences, Dar-es-Salaam, Tanzania; University of Florence, Firenze, Italy.

出版信息

Cell. 2022 Apr 14;185(8):1261-1265. doi: 10.1016/j.cell.2022.03.031. Epub 2022 Apr 5.

DOI:10.1016/j.cell.2022.03.031
PMID:35385685
Abstract

Through studies in mice and in humans, Stuart Orkin showed that GATA-1 is a master transcriptional regulator of hematopoiesis. He has highlighted the role of BCL11A in the fetal-adult hemoglobin switch. The Gairdner Foundation Award recognizes Orkin's contribution to the development of gene therapy of sickle cell disease.

摘要

通过在老鼠和人类身上的研究,斯图尔特·奥尔金表明 GATA-1 是造血的主要转录调控因子。他强调了 BCL11A 在胎儿-成人血红蛋白转换中的作用。盖尔德纳基金会奖表彰了奥尔金在镰状细胞病基因治疗发展方面的贡献。

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