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利用 CRISPR/Cas9 系统生成三个 TTN 敲除的人类诱导多能干细胞系。

Generation of three TTN knock-out human induced pluripotent stem cell lines using CRISPR/Cas9 system.

机构信息

Division of Cardiology, Yonsei University College of Medicine, 50-1 Yonsei-ro, Seodaemun-gu, Seoul 03722, South Korea.

Department of Biochemistry and Molecular Biology, Yonsei University College of Medicine, 50-1 Yonsei-ro, Seodaemun-gu, Seoul 03722, South Korea.

出版信息

Stem Cell Res. 2022 Oct;64:102901. doi: 10.1016/j.scr.2022.102901. Epub 2022 Aug 25.

DOI:10.1016/j.scr.2022.102901
PMID:36037555
Abstract

TTN mutations are the common genetic cause for various types of cardiomyopathies (e.g., dilated cardiomyopathy, hypertrophic cardiomyopathy, restrictive cardiomyopathy, and arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy) and skeletal myopathies. Here, we generated three TTN knock-out human induced pluripotent stem cell (iPSC) lines using CRISPR/Cas9 system. These cell lines, which exhibit normal karyotype, typical morphology and pluripotency, could provide useful platform for investigating the role of TTN in associated disorders.

摘要

TTN 突变是多种类型心肌病(例如扩张型心肌病、肥厚型心肌病、限制型心肌病和致心律失常性右室心肌病)和骨骼肌病的常见遗传原因。在这里,我们使用 CRISPR/Cas9 系统生成了三条 TTN 敲除的人诱导多能干细胞(iPSC)系。这些细胞系具有正常核型、典型形态和多能性,可为研究 TTN 在相关疾病中的作用提供有用的平台。

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