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Ambroxol as Therapy for Gaucher Disease-Ambitious but Ambivalent.

作者信息

Weinreb Neal J, Goker-Alpan Ozlem

机构信息

Department of Human Genetics, University of Miami Miller School of Medicine, Boca Raton, Florida.

Lysosomal and Rare Diseases Research and Treatment Center, Fairfax, Virginia.

出版信息

JAMA Netw Open. 2023 Jun 1;6(6):e2319336. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2023.19336.

DOI:10.1001/jamanetworkopen.2023.19336
PMID:37342045
Abstract
摘要

相似文献

1
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JAMA Netw Open. 2023 Jun 1;6(6):e2319336. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2023.19336.
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5
The use of Ambroxol for the treatment of Gaucher disease: A systematic review.氨溴索用于治疗戈谢病的系统评价。
EJHaem. 2024 Jan 30;5(1):206-221. doi: 10.1002/jha2.852. eCollection 2024 Feb.