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帕金森病:诱导多能干细胞的临床前研究进展。

Parkinson's disease: an update on preclinical studies of induced pluripotent stem cells.

机构信息

Biotecnología Medica y Farmacéutica, Centro de Investigación y Asistencia en Tecnología y Diseño del Estado de Jalisco, Guadalajara, Jalisco, Mexico.

Departamento de Fisiología y Desarrollo Celular, Instituto Nacional de Perinatología, Ciudad de México, Mexico.

出版信息

Neurologia (Engl Ed). 2023 Nov-Dec;38(9):681-694. doi: 10.1016/j.nrleng.2023.10.004. Epub 2023 Oct 17.

DOI:10.1016/j.nrleng.2023.10.004
PMID:37858889
Abstract

Parkinson's disease (PD) is the second most prevalent neurodegenerative disease among adults worldwide. It is characterised by the death of dopaminergic neurons in the substantia nigra pars compacta and, in some cases, presence of intracytoplasmic inclusions of α-synuclein, called Lewy bodies, a pathognomonic sign of the disease. Clinical diagnosis of PD is based on the presence of motor alterations. The treatments currently available have no neuroprotective effect. The exact causes of PD are poorly understood. Therefore, more precise preclinical models have been developed in recent years that use induced pluripotent stem cells (iPSC). In vitro studies can provide new information on PD pathogenesis and may help to identify new therapeutic targets or to develop new drugs.

摘要

帕金森病(PD)是全球成年人中第二大常见的神经退行性疾病。其特征是黑质致密部多巴胺能神经元死亡,在某些情况下存在α-突触核蛋白的细胞内包涵体,称为路易小体,这是该疾病的特征性标志。PD 的临床诊断基于运动改变的存在。目前可用的治疗方法没有神经保护作用。PD 的确切原因尚不清楚。因此,近年来开发了更精确的临床前模型,使用诱导多能干细胞(iPSC)。体外研究可以提供有关 PD 发病机制的新信息,并有助于确定新的治疗靶点或开发新的药物。

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