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FDA approves gene therapy for metachromatic leukodystrophy, the tenth for a genetic disease and the priciest yet.

作者信息

Mullard Asher

出版信息

Nat Rev Drug Discov. 2024 May;23(5):328. doi: 10.1038/d41573-024-00056-w.

DOI:10.1038/d41573-024-00056-w
PMID:38548889
Abstract
摘要

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1
FDA approves gene therapy for metachromatic leukodystrophy, the tenth for a genetic disease and the priciest yet.美国食品药品监督管理局（FDA）批准了用于治疗异染性脑白质营养不良的基因疗法，这是第十种获批用于治疗遗传疾病的基因疗法，也是迄今为止最昂贵的一种。
Nat Rev Drug Discov. 2024 May;23(5):328. doi: 10.1038/d41573-024-00056-w.
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