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New Gene Therapy Changes Treatment Landscape for Metachromatic Leukodystrophy.

出版信息

Am J Med Genet A. 2024 Jul;194(7):e63276. doi: 10.1002/ajmg.a.63276.

DOI:10.1002/ajmg.a.63276
PMID:38848097
Abstract
摘要

相似文献

1
New Gene Therapy Changes Treatment Landscape for Metachromatic Leukodystrophy.
Am J Med Genet A. 2024 Jul;194(7):e63276. doi: 10.1002/ajmg.a.63276.
2
Gene therapy in metachromatic leukodystrophy.异染性脑白质营养不良的基因治疗
Int J Clin Pharmacol Ther. 2009;47 Suppl 1:S128-31. doi: 10.5414/cpp47128.
3
Metachromatic leukodystrophy: A story of hope woven from sorrow.异染性脑白质营养不良：一个从悲伤中编织出的希望故事。
Mol Ther. 2024 May 1;32(5):1179. doi: 10.1016/j.ymthe.2024.04.008. Epub 2024 Apr 16.
4
FDA approves gene therapy for metachromatic leukodystrophy, the tenth for a genetic disease and the priciest yet.美国食品药品监督管理局（FDA）批准了用于治疗异染性脑白质营养不良的基因疗法，这是第十种获批用于治疗遗传疾病的基因疗法，也是迄今为止最昂贵的一种。
Nat Rev Drug Discov. 2024 May;23(5):328. doi: 10.1038/d41573-024-00056-w.
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Novel candidate disease for gene therapy: metachromatic leukodystrophy.基因治疗的新型候选疾病：异染性脑白质营养不良。
Expert Opin Biol Ther. 2007 Aug;7(8):1193-205. doi: 10.1517/14712598.7.8.1193.
6
Use of Defibrotide to help prevent post-transplant endothelial injury in a genetically predisposed infant with metachromatic leukodystrophy undergoing hematopoietic stem cell gene therapy.在一名患有异染性脑白质营养不良且具有遗传易感性的婴儿接受造血干细胞基因治疗时，使用去纤苷预防移植后内皮损伤。
Bone Marrow Transplant. 2018 Jul;53(7):913-917. doi: 10.1038/s41409-017-0085-1. Epub 2018 Jan 29.
7
Gene therapy for metachromatic leukodystrophy.用于异染性脑白质营养不良的基因治疗。
J Neurosci Res. 2016 Nov;94(11):1169-79. doi: 10.1002/jnr.23792.
8
Luigi Naldini on His Lifelong Involvement with the Development of Gene Therapy.路易吉·纳尔迪尼谈他对基因治疗发展的毕生投入。
Hum Gene Ther Clin Dev. 2016 Sep;27(3):83-6. doi: 10.1089/humc.2016.29016.int. Epub 2016 Aug 24.
9
Serial MR after bone marrow transplantation in two patients with metachromatic leukodystrophy.两名异染性脑白质营养不良患者骨髓移植后的系列磁共振成像
AJNR Am J Neuroradiol. 1994 Nov;15(10):1929-32.
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Lentiviral haemopoietic stem-cell gene therapy in early-onset metachromatic leukodystrophy: an ad-hoc analysis of a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial.慢病毒造血干细胞基因治疗早发性脑白质营养不良：一项非随机、开放标签、1/2 期临床试验的特定分析。
Lancet. 2016 Jul 30;388(10043):476-87. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30374-9. Epub 2016 Jun 8.