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相似文献

1
Patient Dies in Beam Trial of Sickle Cell Disease Candidate; Company Cites Conditioning.镰状细胞病候选药物束流试验中患者死亡；公司称与预处理有关。
Hum Gene Ther. 2024 Dec;35(23-24):951-954. doi: 10.1089/hum.2024.111924.
2
Fludarabine-based conditioning for allogeneic transplantation in adults with sickle cell disease.基于氟达拉滨的预处理方案用于成年镰状细胞病患者的异基因移植。
Bone Marrow Transplant. 2000 Aug;26(4):445-9. doi: 10.1038/sj.bmt.1702518.
3
Blood and marrow transplantation for sickle cell disease: is less more?镰状细胞病的血液和骨髓移植：少即是多？
Blood Rev. 2014 Nov;28(6):243-8. doi: 10.1016/j.blre.2014.08.001. Epub 2014 Aug 27.
4
Using fludarabine to reduce exposure to alkylating agents in children with sickle cell disease receiving busulfan, cyclophosphamide, and antithymocyte globulin transplant conditioning: results of a dose de-escalation trial.在接受白消安、环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白移植预处理的镰状细胞病患儿中，使用氟达拉滨减少烷化剂暴露：剂量递减试验结果
Biol Blood Marrow Transplant. 2015 May;21(5):900-5. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.01.015. Epub 2015 Jan 21.
5
A roaring trade? The legal trade in Panthera leo bones from Africa to East-Southeast Asia.生意火爆？从非洲到东亚和东南亚的狮骨合法贸易。
PLoS One. 2017 Oct 24;12(10):e0185996. doi: 10.1371/journal.pone.0185996. eCollection 2017.
6
Curative therapies: Allogeneic hematopoietic cell transplantation from matched related donors using myeloablative, reduced intensity, and nonmyeloablative conditioning in sickle cell disease.治疗方法：在镰状细胞病中，使用清髓性、减强度和非清髓性预处理，进行来自匹配相关供体的同种异体造血细胞移植。
Semin Hematol. 2018 Apr;55(2):87-93. doi: 10.1053/j.seminhematol.2018.04.011. Epub 2018 Apr 25.
7
Effect of donor type and conditioning regimen intensity on allogeneic transplantation outcomes in patients with sickle cell disease: a retrospective multicentre, cohort study.供体类型和预处理方案强度对镰状细胞病患者异基因移植结局的影响：一项回顾性多中心队列研究
Lancet Haematol. 2019 Nov;6(11):e585-e596. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30154-1. Epub 2019 Sep 5.
8
Treosulfan-based conditioning regimen for allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in children with sickle cell disease.以三氧化硫为基础的预处理方案用于镰状细胞病儿童异基因造血干细胞移植。
Br J Haematol. 2015 Jun;169(5):726-36. doi: 10.1111/bjh.13352. Epub 2015 Mar 27.
9
Unrelated Umbilical Cord Blood Transplantation for Sickle Cell Disease Following Reduced-Intensity Conditioning: Results of a Phase I Trial.减低强度预处理后无关供者脐血移植治疗镰状细胞病：一项I期试验的结果
Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Sep;23(9):1587-1592. doi: 10.1016/j.bbmt.2017.05.027. Epub 2017 May 31.
10
Genetic risk factors for cerebrovascular disease in children with sickle cell disease: design of a case-control association study and genomewide screen.镰状细胞病患儿脑血管疾病的遗传风险因素：病例对照关联研究及全基因组筛查设计
BMC Med Genet. 2003 Jul 18;4:6. doi: 10.1186/1471-2350-4-6.

引用本文的文献

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AAV6 vectors provide superior gene transfer compared to AAV9 vectors following intramyocardial administration.与心肌内给药后的AAV9载体相比，AAV6载体具有更优异的基因转移效果。
Mol Ther Methods Clin Dev. 2025 Jul 15;33(3):101532. doi: 10.1016/j.omtm.2025.101532. eCollection 2025 Sep 11.
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CRISPR-based therapeutic genome editing for inherited blood disorders.基于CRISPR的遗传性血液疾病治疗性基因组编辑
Nat Rev Drug Discov. 2025 Jul 14. doi: 10.1038/s41573-025-01236-y.

Patient Dies in Beam Trial of Sickle Cell Disease Candidate; Company Cites Conditioning.

作者信息

Philippidis Alex

机构信息

Genetic Engineering & Biotechnology News Mary Ann Liebert, Inc., publishers 140 Huguenot Street New Rochelle, NY 10801.

出版信息

Hum Gene Ther. 2024 Dec;35(23-24):951-954. doi: 10.1089/hum.2024.111924.

DOI:10.1089/hum.2024.111924
PMID:39671508
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11659430/
Abstract
摘要