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Platelet-Targeted Gene Therapy for Hemophilia A with Inhibitor History.

作者信息

Eapen Mary, Malec Lynn M, Armant Myriam A, Johnson Bryon D, Shi Qizhen, Xu Huiqing, Du Lily M, Jerkins James H, Duffy Lisa J, Bushman Frederic D, Lee Carole, Petrichenko Angelina, Hematti Peiman, Brazauskas Ruta, Jobe Shawn M, Hari Parameswaran N, Wilcox David A

机构信息

Medical College of Wisconsin, Milwaukee, WI

Boston Children's Hospital, Boston, MA.

出版信息

N Engl J Med. 2025 Jan 23;392(4):412-414. doi: 10.1056/NEJMc2415164.

Abstract
摘要

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Platelet-Targeted Gene Therapy for Hemophilia.血友病的血小板靶向基因治疗
Mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Feb 7;9:100-108. doi: 10.1016/j.omtm.2018.01.011. eCollection 2018 Jun 15.

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