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用于肌萎缩侧索硬化症-额颞叶痴呆治疗发现的表型抑制

Suppression of phenotypes for ALS-FTD therapy discovery.

作者信息

Labarre Audrey, Guitard Ericka, Tossing Gilles, Parker J Alex

机构信息

Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM).

Neurosciences, Université de Montréal, Montréal, Quebec, Canada.

出版信息

MicroPubl Biol. 2025 May 15;2025. doi: 10.17912/micropub.biology.001598. eCollection 2025.

DOI:10.17912/micropub.biology.001598
PMID:40452867
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12123439/
Abstract

Mutations in are linked to a variety of neurodegenerative diseases, including amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal dementia (ALS-FTD). The orthologue of is and we investigated whether mutants could be used for therapeutic discovery in ALS-FTD. Our results show that the small molecule pioglitazone and the probiotic HA-114 can alleviate mutant phenotypes. These findings suggest that mutants are suitable for modifier screens and could be adapted for high-throughput drug screening and microbiome studies to aid in discovering therapies for ALS-FTD.

摘要

[某种基因]的突变与多种神经退行性疾病相关,包括肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆(ALS-FTD)。[某种基因]的直系同源基因是[另一种基因],我们研究了[另一种基因]突变体是否可用于ALS-FTD的治疗发现。我们的结果表明,小分子吡格列酮和益生菌HA-114可以减轻[另一种基因]突变体表型。这些发现表明,[另一种基因]突变体适用于修饰因子筛选,并且可用于高通量药物筛选和微生物组研究,以帮助发现ALS-FTD的治疗方法。

https://cdn.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/blobs/1dce/12123439/93b60e0fc864/25789430-2025-micropub.biology.001598.jpg
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