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相似文献

1
Vision 1 year after gene therapy for Leber's congenital amaurosis.莱伯先天性黑矇症基因治疗1年后的视力情况。
N Engl J Med. 2009 Aug 13;361(7):725-7. doi: 10.1056/NEJMc0903652.
2
Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis.基因转移治疗莱伯先天性黑蒙的安全性和有效性。
N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2240-8. doi: 10.1056/NEJMoa0802315. Epub 2008 Apr 27.
3
RPE65: role in the visual cycle, human retinal disease, and gene therapy.视网膜色素上皮特异性65千道尔顿蛋白：在视觉循环、人类视网膜疾病及基因治疗中的作用
Ophthalmic Genet. 2009 Jun;30(2):57-62. doi: 10.1080/13816810802626399.
4
Effect of gene therapy on visual function in Leber's congenital amaurosis.基因治疗对莱伯先天性黑蒙视觉功能的影响。
N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2231-9. doi: 10.1056/NEJMoa0802268. Epub 2008 Apr 27.
5
Follow-up and diagnostic reappraisal of 75 patients with Leber's congenital amaurosis.75例莱伯先天性黑矇患者的随访及诊断重新评估
Am J Ophthalmol. 1989 Jun 15;107(6):624-31. doi: 10.1016/0002-9394(89)90259-6.
6
An overview of Leber congenital amaurosis: a model to understand human retinal development.莱伯先天性黑蒙概述：理解人类视网膜发育的模型
Surv Ophthalmol. 2004 Jul-Aug;49(4):379-98. doi: 10.1016/j.survophthal.2004.04.003.
7
Congenital stationary night blindness presenting as Leber's congenital amaurosis.表现为莱伯先天性黑蒙的先天性静止性夜盲症。
Arch Ophthalmol. 1987 Mar;105(3):360-5. doi: 10.1001/archopht.1987.01060030080031.
8
A syndrome of congenital retinal dystrophy and saccade palsy--a subset of Leber's amaurosis.一种先天性视网膜营养不良和扫视麻痹综合征——莱伯氏黑蒙的一个亚型。
Br J Ophthalmol. 1984 Jun;68(6):421-31. doi: 10.1136/bjo.68.6.421.
9
Preliminary results of gene therapy for retinal degeneration.视网膜变性基因治疗的初步结果。
N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2282-4. doi: 10.1056/NEJMe0803081. Epub 2008 Apr 27.
10
The ocular pathology in Leber's congenital amaurosis.莱伯先天性黑矇的眼部病理学
Aust N Z J Ophthalmol. 1994 Feb;22(1):25-31. doi: 10.1111/j.1442-9071.1994.tb01691.x.

引用本文的文献

1
Safety and Efficacy of Adeno-Associated Viral Gene Therapy in Patients With Retinal Degeneration: A Systematic Review and Meta-Analysis.腺相关病毒基因治疗在视网膜变性患者中的安全性和疗效：系统评价和荟萃分析。
Transl Vis Sci Technol. 2023 Nov 1;12(11):24. doi: 10.1167/tvst.12.11.24.
2
Potential therapeutic strategies for photoreceptor degeneration: the path to restore vision.光感受器变性的潜在治疗策略：恢复视力的途径。
J Transl Med. 2022 Dec 7;20(1):572. doi: 10.1186/s12967-022-03738-4.
3
Gene Therapy and Cardiovascular Diseases.基因治疗与心血管疾病
Adv Exp Med Biol. 2023;1396:235-254. doi: 10.1007/978-981-19-5642-3_16.
4
The Next Generation of Molecular and Cellular Therapeutics for Inherited Retinal Disease.遗传性视网膜疾病的新一代分子和细胞治疗方法。
Int J Mol Sci. 2021 Oct 26;22(21):11542. doi: 10.3390/ijms222111542.
5
Safety and improved efficacy signals following gene therapy in childhood blindness caused by mutations.基因治疗对由突变引起的儿童失明的安全性及疗效改善信号。
iScience. 2021 Apr 11;24(5):102409. doi: 10.1016/j.isci.2021.102409. eCollection 2021 May 21.
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Host Immune Responses after Suprachoroidal Delivery of AAV8 in Nonhuman Primate Eyes.AAV8 经脉络膜下给药后非人灵长类动物眼内的宿主免疫反应。
Hum Gene Ther. 2021 Jul;32(13-14):682-693. doi: 10.1089/hum.2020.281. Epub 2021 Apr 8.
7
Establishment of a Recombinant AAV2/HBoV1 Vector Production System in Insect Cells.建立昆虫细胞中重组 AAV2/HBoV1 载体生产系统。
Genes (Basel). 2020 Apr 17;11(4):439. doi: 10.3390/genes11040439.
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Theranostics. 2020 Feb 10;10(7):2982-2999. doi: 10.7150/thno.42611. eCollection 2020.
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Suprachoroidal and Subretinal Injections of AAV Using Transscleral Microneedles for Retinal Gene Delivery in Nonhuman Primates.使用经巩膜微针进行脉络膜上腔和视网膜下注射腺相关病毒用于非人灵长类动物的视网膜基因递送
Mol Ther Methods Clin Dev. 2020 Jan 21;16:179-191. doi: 10.1016/j.omtm.2020.01.002. eCollection 2020 Mar 13.
10
Persistent remodeling and neurodegeneration in late-stage retinal degeneration.晚期视网膜变性中的持续重塑和神经退行性变。
Prog Retin Eye Res. 2020 Jan;74:100771. doi: 10.1016/j.preteyeres.2019.07.004. Epub 2019 Jul 26.

本文引用的文献

1
Human gene therapy for RPE65 isomerase deficiency activates the retinoid cycle of vision but with slow rod kinetics.针对RPE65异构酶缺乏症的人类基因疗法可激活视觉的视黄醛循环，但视杆动力学缓慢。
Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Sep 30;105(39):15112-7. doi: 10.1073/pnas.0807027105. Epub 2008 Sep 22.
2
Treatment of leber congenital amaurosis due to RPE65 mutations by ocular subretinal injection of adeno-associated virus gene vector: short-term results of a phase I trial.通过眼内视网膜下注射腺相关病毒基因载体治疗由RPE65基因突变引起的莱伯先天性黑蒙：I期试验的短期结果
Hum Gene Ther. 2008 Oct;19(10):979-90. doi: 10.1089/hum.2008.107.
3
Leber congenital amaurosis: genes, proteins and disease mechanisms.莱伯先天性黑蒙：基因、蛋白质与疾病机制
Prog Retin Eye Res. 2008 Jul;27(4):391-419. doi: 10.1016/j.preteyeres.2008.05.003. Epub 2008 Jun 1.
4
Effect of gene therapy on visual function in Leber's congenital amaurosis.基因治疗对莱伯先天性黑蒙视觉功能的影响。
N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2231-9. doi: 10.1056/NEJMoa0802268. Epub 2008 Apr 27.
5
Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis.基因转移治疗莱伯先天性黑蒙的安全性和有效性。
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Vision 1 year after gene therapy for Leber's congenital amaurosis.

作者信息

Cideciyan Artur V, Hauswirth William W, Aleman Tomas S, Kaushal Shalesh, Schwartz Sharon B, Boye Sanford L, Windsor Elizabeth A M, Conlon Thomas J, Sumaroka Alexander, Roman Alejandro J, Byrne Barry J, Jacobson Samuel G

出版信息

N Engl J Med. 2009 Aug 13;361(7):725-7. doi: 10.1056/NEJMc0903652.

DOI:10.1056/NEJMc0903652
PMID:19675341
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC2847775/
Abstract
摘要