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Addendum to Letter to the Editor: Safety, efficacy, and authorization of eliglustat as a first-line therapy in Gaucher disease type 1.

作者信息

Mistry Pramod K, Balwani Manisha, Baris Hagit N, Turkia Hadhami Ben, Burrow T Andrew, Charrow Joel, Cox Gerald F, Danda Sumita, Dragosky Marta, Drelichman Guillermo, El-Beshlawy Amal, Fraga Cristina, Freisens Selena, Gaemers Sebastiaan, Hadjiev Evgueniy, Kishnani Priya S, Lukina Elena, Maison-Blanche Pierre, Martins Ana Maria, Pastores Gregory, Petakov Milan, Peterschmitt M Judith, Rosenbaum Hanna, Rosenbloom Barry, Underhill Lisa H, Cox Timothy M

机构信息

Yale University School of Medicine, New Haven, CT, USA.

Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY, USA.

出版信息

Blood Cells Mol Dis. 2019 Jul;77:101-102. doi: 10.1016/j.bcmd.2019.04.003. Epub 2019 Apr 9.

DOI:10.1016/j.bcmd.2019.04.003
PMID:
31029022
Abstract
摘要

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1
Addendum to Letter to the Editor: Safety, efficacy, and authorization of eliglustat as a first-line therapy in Gaucher disease type 1.致编辑信的附录：艾考糊精作为1型戈谢病一线治疗药物的安全性、有效性及获批情况
Blood Cells Mol Dis. 2019 Jul;77:101-102. doi: 10.1016/j.bcmd.2019.04.003. Epub 2019 Apr 9.
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引用本文的文献

1
Identification of risk features for complication in Gaucher's disease patients: a machine learning analysis of the Spanish registry of Gaucher disease.戈谢病患者并发症风险特征的识别：戈谢病西班牙登记处的机器学习分析。
Orphanet J Rare Dis. 2020 Sep 22;15(1):256. doi: 10.1186/s13023-020-01520-7.