Mezei Gabriella, Illés Árpád, Batár Péter
1 Debreceni Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., 4032.
Orv Hetil. 2021 Jul 25;162(30):1198-1207. doi: 10.1556/650.2021.32177.
Összefoglaló. A krónikus myeloid leukaemia ritka, klonális őssejt eredetű betegség. A myeloid sejtsor kóros működését a 9-es és 22-es kromoszómák reciprok transzlokációja következtében kialakuló fúziós gén (BCR/ABL1) által kódolt patológiás (fokozott) aktivitású tirozin-kináz jelátviteli fehérje okozza. A tartós, gyakran élethosszig tartó BCR/ABL1 specifikus tirozin-kináz-gátló (TKI-) kezelés a betegek jelentős hányadában az egészséges populáció túlélését elérő teljes gyógyulást biztosít, melyhez folyamatos, a mindenkori szakmai ajánlásoknak megfelelő onkohematológiai ellenőrzés szükséges. Az igen hatékony TKI-kezelés mellett azonban nemkívánatos mellékhatások jelentkezhetnek, melyek - számos szervrendszert érintve - a krónikus myeloid leukaemiás beteg kezelését multidiszciplináris együttműködéssé szélesítik ki. Jelenleg Magyarországon ötféle TKI érhető el, melyek mellékhatásprofilja igen eltérő. A kezelés elindításakor, illetve terápiamódosítás esetén beteg- és kórképspecifikus szempontokat mérlegelve kell kiválasztani az adott TKI-kezelést. Tekintettel a tartós kezelés mellett elérhető kiváló túlélési eredményekre, egyre gyakoribb azoknak a krónikus myeloid leukaemiás betegeknek a száma, akiknél változó súlyosságú nemkívánatos mellékhatások jelentkeznek, melyek miatt a betegek sokszor nem a hematológus szakorvosnál jelentkeznek. A leggyakrabban észlelt szövődmények ismertetését saját beteganyagunk részletes elemzése kapcsán a mindennapi klinikai gyakorlatban is bemutatjuk. Igen fontos, hogy a társszakmák (háziorvos, belgyógyász, kardiológus, angiológus, diabetológus, tüdőgyógyász, gasztroenterológus stb.) gyakorlói is tisztában legyenek az adott TKI-kezelés lehetséges mellékhatásaival, azok megelőzésével, időben történő felismerésével és hatékony kezelésével. Szakmai közreműködésük révén így segíthetik a klinikai hematológust a megfelelő terápia megtervezésében, valamint a betegek folyamatos kezelése kapcsán gyakran szükségessé váló szakmaspecifikus gondozásában is. Orv Hetil. 2021; 162(30): 1198-1207. Summary. Chronic myeloid leukemia is a rare clonal stem cell disorder. The pathological overproduction of the myeloid cell line is caused by abnormal function of a tyrosine kinase encoded by a fusion gene (BCR/ABL1) which is formed upon a reciprocal translocation of chromosomes 9 and 22. Long-term, often lifelong treatment with BCR/ABL1-specific tyrosine kinase inhibitors provides excellent disease control and overall survival rates close to the general survival of a healthy population in a significant proportion of patients. These patients require continuous oncohematological monitoring in accordance with the current diagnostic and treatment guidelines. However, undesirable side effects may occur that extend the treatment of the patients to a multidisciplinary approach involving a number of nonhematological specialities. Currently, five types of tyrosine kinase inhibitors are available in Hungary, with very different side effect profiles. At the start of treatment or in the event of a change in therapy, patient- and leukemia-specific assessments should be taken to select the most proper tyrosine kinase inhibitors treatment. Given the excellent survival outcomes achieved with long-term tyrosine kinase inhibitor treatment, there is an increasing number of patients who might experience adverse events of different kind or severity, which often results in patients ending up in different, nonhematological medical situations. The description of the most frequently observed complications in connection with a detailed cross-sectional analysis of our own patient cohort is also presented here resembling everyday clinical practice. It is very important that practitioners of other medical professions (general practitioner, internist, cardiologist, angiologist, diabetologist, pulmonologist, gastroenterologist, etc.) should be aware of the possible side effects of specific tyrosine kinase inhibitor therapies. They can help to assist the clinical hematologist in planning the appropriate tyrosine kinase inhibitor therapy as well as in professional caretaking of these patients. Orv Hetil. 2021; 162(30): 1198-1207.
摘要。慢性髓性白血病是一种罕见的克隆性干细胞疾病。髓系细胞系的病理性过度增殖是由9号和22号染色体相互易位形成的融合基因(BCR/ABL1)编码的酪氨酸激酶功能异常所致。长期(通常是终身)使用BCR/ABL1特异性酪氨酸激酶抑制剂进行治疗,在很大一部分患者中能实现良好的疾病控制,总体生存率接近健康人群。这些患者需要根据当前的诊断和治疗指南进行持续的肿瘤血液学监测。然而,可能会出现不良副作用,这使得患者的治疗扩展为涉及多个非血液学专业的多学科方法。目前匈牙利有五种酪氨酸激酶抑制剂可供使用,其副作用谱差异很大。在开始治疗或改变治疗方案时,应综合考虑患者和白血病的具体情况,选择最合适的酪氨酸激酶抑制剂治疗方案。鉴于长期酪氨酸激酶抑制剂治疗取得了出色的生存结果,越来越多的患者可能会经历不同类型或严重程度的不良事件,这常常导致患者最终处于不同的非血液学医疗状况。本文还结合对我们自己患者队列的详细横断面分析,介绍了最常见的并发症,类似于日常临床实践。其他医学专业(全科医生、内科医生、心脏病专家、血管专家、糖尿病专家、肺科医生、胃肠病专家等)的从业者了解特定酪氨酸激酶抑制剂治疗可能产生的副作用非常重要。他们可以帮助临床血液学家规划合适的酪氨酸激酶抑制剂治疗方案,并在这些患者的专业护理中发挥作用。《匈牙利医学周报》。2021年;162(30):1198 - 1207。摘要。慢性髓性白血病是一种罕见的克隆性干细胞疾病。髓系细胞系的病理性过度增殖是由9号和22号染色体相互易位形成的融合基因(BCR/ABL1)编码的酪氨酸激酶功能异常所致。长期(通常是终身)使用BCR/ABL1特异性酪氨酸激酶抑制剂进行治疗,在很大一部分患者中能实现良好的疾病控制,总体生存率接近健康人群。这些患者需要根据当前的诊断和治疗指南进行持续的肿瘤血液学监测。然而,可能会出现不良副作用,这使得患者的治疗扩展为涉及多个非血液学专业的多学科方法。目前匈牙利有五种酪氨酸激酶抑制剂可供使用,其副作用谱差异很大。在开始治疗或改变治疗方案时,应综合考虑患者和白血病的具体情况,选择最合适的酪氨酸激酶抑制剂治疗方案。鉴于长期酪氨酸激酶抑制剂治疗取得了出色的生存结果,越来越多的患者可能会经历不同类型或严重程度的不良事件,这常常导致患者最终处于不同的非血液学医疗状况。本文还结合对我们自己患者队列的详细横断面分析,介绍了最常见的并发症,类似于日常临床实践。其他医学专业(全科医生、内科医生、心脏病专家、血管专家、糖尿病专家、肺科医生、胃肠病专家等)的从业者了解特定酪氨酸激酶抑制剂治疗可能产生的副作用非常重要。他们可以帮助临床血液学家规划合适的酪氨酸激酶抑制剂治疗方案,并在这些患者的专业护理中发挥作用。《匈牙利医学周报》。2021年;162(30):1198 - 1207。