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A new frontier: FDA approvals for gene therapy in sickle cell disease.

作者信息

Leonard Alexis, Tisdale John F

机构信息

Department of Hematology, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN, USA.

Cellular and Molecular Therapeutics Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute and National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.

出版信息

Mol Ther. 2024 Feb 7;32(2):264-267. doi: 10.1016/j.ymthe.2024.01.015. Epub 2024 Jan 20.

Abstract
摘要

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Haematologica. 2019 Sep;104(9):1710-1719. doi: 10.3324/haematol.2018.207357. Epub 2019 Aug 14.
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引用本文的文献

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JAMA Netw Open. 2025 Jun 2;8(6):e2517974. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2025.17974.
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Mol Ther. 2025 Jun 4;33(6):2311. doi: 10.1016/j.ymthe.2025.05.012. Epub 2025 May 20.

本文引用的文献

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CRISPR-Cas9 to induce fetal hemoglobin for the treatment of sickle cell disease.利用CRISPR-Cas9诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病。
Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 Oct 1;23:276-285. doi: 10.1016/j.omtm.2021.09.010. eCollection 2021 Dec 10.

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