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A new frontier: FDA approvals for gene therapy in sickle cell disease.一个新的前沿领域：美国食品药品监督管理局批准用于镰状细胞病的基因疗法。
Mol Ther. 2024 Feb 7;32(2):264-267. doi: 10.1016/j.ymthe.2024.01.015. Epub 2024 Jan 20.
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Approval of the First CRISPR-Cas9 Gene Editing Therapy for Sickle Cell Disease.首款用于镰状细胞病的CRISPR-Cas9基因编辑疗法获批。
Clin Chem. 2024 Oct 3;70(10):1298. doi: 10.1093/clinchem/hvae038.
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Food and Drug Administration Approval of Glutamine for Sickle Cell Disease: Success and Precautions in Glutamine Research.美国食品药品监督管理局批准谷氨酰胺用于镰状细胞病：谷氨酰胺研究的成功与注意事项
JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2017 Aug;41(6):912-917. doi: 10.1177/0148607117727271. Epub 2017 Aug 31.
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Recent and anticipated novel drug approvals for 2023 and 2024.2023 年和 2024 年新获批药物一览。
Am J Health Syst Pharm. 2023 Nov 22;80(23):1729-1732. doi: 10.1093/ajhp/zxad220.
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6
An Ethical and Financial Obligation for Sickle Cell Disease Gene Therapy in the United States.美国镰状细胞病基因治疗的伦理与财务义务
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7
Emerging disease-modifying therapies for sickle cell disease.新兴的镰状细胞病治疗方法。
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8
Sickle Cell Disease Approvals Include First CRISPR Gene Editing Therapy.镰状细胞病获批药物包括首款CRISPR基因编辑疗法。
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Editorial: First Regulatory Approvals for CRISPR-Cas9 Therapeutic Gene Editing for Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent β-Thalassemia.社论：CRISPR-Cas9 治疗性基因编辑治疗镰状细胞病和输血依赖型β-地中海贫血的首次监管批准。
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10
Sickle cell disease: progress towards combination drug therapy.镰状细胞病：联合药物治疗的进展。
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引用本文的文献

1
Bioengineering approaches to trained immunity: Physiologic targets and therapeutic strategies.训练有素的免疫的生物工程方法：生理靶点与治疗策略。
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Hospital Readmissions Among People With Sickle Cell Disease.镰状细胞病患者的医院再入院情况。
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Clinical advances in gene, cell, and RNA therapies.基因、细胞和RNA疗法的临床进展。
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4
Comparative Proteomic Analysis Reveals Altered Ciliary Proteins in Sickle Cell Disease.比较蛋白质组学分析揭示镰状细胞病中纤毛蛋白的改变
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From bench to bedside: the future of stable lentiviral packaging cell lines in gene therapy.从实验台到病床边：稳定慢病毒包装细胞系在基因治疗中的未来。
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Virus-free CRISPR knockin of a chimeric antigen receptor into KLRC1 generates potent GD2-specific natural killer cells.将嵌合抗原受体无病毒CRISPR敲入KLRC1可产生高效的GD2特异性自然杀伤细胞。
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Increased incidence of hematologic malignancies in SCD after HCT in adults with graft failure and mixed chimerism.造血系统恶性肿瘤在成人移植物失败和混合嵌合体后 HCT 后 SCD 中的发生率增加。
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Acute Myeloid Leukemia Case after Gene Therapy for Sickle Cell Disease.镰状细胞病基因治疗后发生的急性髓系白血病病例。
N Engl J Med. 2022 Jan 13;386(2):138-147. doi: 10.1056/NEJMoa2109167. Epub 2021 Dec 12.
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CRISPR-Cas9 to induce fetal hemoglobin for the treatment of sickle cell disease.利用CRISPR-Cas9诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病。
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A new frontier: FDA approvals for gene therapy in sickle cell disease.

作者信息

Leonard Alexis, Tisdale John F

机构信息

Department of Hematology, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN, USA.

Cellular and Molecular Therapeutics Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute and National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.

出版信息

Mol Ther. 2024 Feb 7;32(2):264-267. doi: 10.1016/j.ymthe.2024.01.015. Epub 2024 Jan 20.

DOI:10.1016/j.ymthe.2024.01.015
PMID:38246166
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10862012/
Abstract
摘要