• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

衡量真正重要的东西：为何在杜氏肌营养不良症中开发患者报告的结局指标应让患者和护理人员参与其中。

Measuring what really matters: Why developing patient-reported outcome measures in Duchenne muscular dystrophy should involve patients and caregivers.

作者信息

Friedrich Sebastian, Reeskau Gudrun, Sproß Joachim, Langer Thorsten

机构信息

Department of Neuropediatrics and Muscle Disorders, Children's Hospital, Faculty of Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany.

German Association for Patients affected by Muscle Diseases, DGM, Freiburg, Germany.

出版信息

Dev Med Child Neurol. 2025 Jul;67(7):832-833. doi: 10.1111/dmcn.16225. Epub 2024 Dec 31.

DOI:10.1111/dmcn.16225
PMID:39737885
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12134427/
Abstract

918–929

摘要

918–929

相似文献

1
Measuring what really matters: Why developing patient-reported outcome measures in Duchenne muscular dystrophy should involve patients and caregivers.衡量真正重要的东西：为何在杜氏肌营养不良症中开发患者报告的结局指标应让患者和护理人员参与其中。
Dev Med Child Neurol. 2025 Jul;67(7):832-833. doi: 10.1111/dmcn.16225. Epub 2024 Dec 31.
2
Psychometric properties of the Zarit Caregiver Burden Interview administered to caregivers to patients with Duchenne muscular dystrophy: a Rasch analysis.中文版德宾肌营养不良症照顾者负担量表的心理测量特性：Rasch 分析。
Disabil Rehabil. 2019 Apr;41(8):966-973. doi: 10.1080/09638288.2017.1416501. Epub 2017 Dec 18.
3
Current Challenges of Using Patient-Level Claims and Electronic Health Record Data for the Longitudinal Evaluation of Duchenne Muscular Dystrophy Outcomes.使用患者级别的索赔和电子健康记录数据对杜氏肌营养不良症结果进行纵向评估所面临的当前挑战。
Adv Ther. 2024 Sep;41(9):3615-3632. doi: 10.1007/s12325-024-02897-8. Epub 2024 Jul 30.
4
Measuring What Matters: Little Evidence Supporting the Content Validity of EQ-5D in People with Duchenne Muscular Dystrophy and Their Caregivers.衡量重要之事：几乎没有证据支持EQ-5D在杜氏肌营养不良患者及其照料者中的内容效度。
Med Decis Making. 2022 Feb;42(2):139-140. doi: 10.1177/0272989X211062237. Epub 2021 Nov 26.
5
Development of a Clinical Global Impression of Change (CGI-C) and a Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) measure for ambulant individuals with Duchenne muscular dystrophy.开发一种用于走动的杜氏肌营养不良症患者的临床总体印象变化量表（CGI-C）和照料者总体印象变化量表（CaGI-C）。
Health Qual Life Outcomes. 2021 Jul 26;19(1):184. doi: 10.1186/s12955-021-01813-w.
6
Complementary and alternative medicine for Duchenne and Becker muscular dystrophies: characteristics of users and caregivers.杜兴氏和贝克氏肌营养不良症的补充和替代医学：使用者及护理者的特征
Pediatr Neurol. 2014 Jul;51(1):71-7. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2014.02.003. Epub 2014 Feb 15.
7
Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial.晚期杜氏肌营养不良症重复静脉注射心脏球衍生细胞治疗（HOPE-2）：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验。
Lancet. 2022 Mar 12;399(10329):1049-1058. doi: 10.1016/S0140-6736(22)00012-5.
8
Using an Online, Modified Delphi Approach to Engage Patients and Caregivers in Determining the Patient-Centeredness of Duchenne Muscular Dystrophy Care Considerations.采用在线改良 Delphi 法让患者和照护者参与确定杜氏肌营养不良症照护考虑因素的以患者为中心程度。
Med Decis Making. 2019 Nov;39(8):1019-1031. doi: 10.1177/0272989X19883631. Epub 2019 Nov 13.
9
Eteplirsen Treatment for Duchenne Muscular Dystrophy: A Qualitative Patient Experience Study.依替膦酸治疗杜氏肌营养不良症：一项定性患者体验研究。
Adv Ther. 2024 Aug;41(8):3278-3298. doi: 10.1007/s12325-024-02915-9. Epub 2024 Jul 3.
10
A survey of the feasibility of developing osteoporosis clinical trials in Duchenne muscular dystrophy: Survey of the opinion of young people with Duchenne muscular dystrophy, families and clinicians.调查在杜氏肌营养不良症中开展骨质疏松临床试验的可行性：调查杜氏肌营养不良症青少年、家庭和临床医生的意见。
Clin Trials. 2021 Feb;18(1):39-50. doi: 10.1177/1740774520958395. Epub 2020 Oct 4.

本文引用的文献

1
Psychometric evaluation of the PROMIS parent proxy mobility item bank for use in Duchenne muscular dystrophy.用于杜氏肌营养不良症的PROMIS家长代理活动能力条目库的心理测量学评估。
Dev Med Child Neurol. 2025 Jul;67(7):918-929. doi: 10.1111/dmcn.16198. Epub 2024 Dec 19.
2
Development of a novel patient reported outcome measure for health-related quality of life in amyotrophic lateral sclerosis (PROQuALS): study protocol.开发一种用于肌萎缩侧索硬化症（PROQuALS）患者健康相关生活质量的新型报告结局测量工具（PROQuALS）：研究方案。
Health Qual Life Outcomes. 2024 Aug 30;22(1):69. doi: 10.1186/s12955-024-02286-3.
3
UK research priority setting for childhood neurological conditions.英国儿童神经疾病研究重点设置。
Dev Med Child Neurol. 2024 Dec;66(12):1590-1599. doi: 10.1111/dmcn.16021. Epub 2024 Jul 16.
4
A qualitative study to understand the Duchenne muscular dystrophy experience from the parent/patient perspective.一项从家长/患者角度理解杜氏肌营养不良症体验的定性研究。
J Patient Rep Outcomes. 2023 Dec 12;7(1):129. doi: 10.1186/s41687-023-00669-6.
5
An emerging framework for fully incorporating public involvement (PI) into patient-reported outcome measures (PROMs).一个将公众参与（PI）全面纳入患者报告结局测量指标（PROMs）的新兴框架。
J Patient Rep Outcomes. 2020 Jan 13;4(1):4. doi: 10.1186/s41687-019-0172-8.