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阳离子两亲物:基因治疗中有前途的遗传物质载体。

Cationic amphiphiles: promising carriers of genetic materials in gene therapy.

机构信息

Division of Lipid Science and Technology, Indian Institute of Chemical Technology, Hyderabad-500 607, India.

出版信息

Chem Soc Rev. 2009 Dec;38(12):3326-38. doi: 10.1039/b813869a. Epub 2009 Jul 8.

Abstract

The clinical success of gene therapy critically depends on the use of efficient and safe gene delivery reagents. The present tutorial review is aimed at inspiring young researchers and students to take up the unsolved challenges in using cationic amphiphiles as safe gene transfer reagents. The review highlights important structure-activity studies in the field to date including the use of cationic amphiphiles for receptor specific targeted gene therapy and for delivery of siRNAs in the emerging field of RNA interference.

摘要

基因治疗的临床成功在很大程度上取决于高效和安全的基因传递试剂的使用。本教程综述旨在激发年轻研究人员和学生去解决使用阳离子两亲物作为安全基因转导试剂的未解决的挑战。综述强调了迄今为止该领域的一些重要的结构-活性研究,包括使用阳离子两亲物进行受体特异性靶向基因治疗以及在新兴的 RNA 干扰领域中递送 siRNA。

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