UMR_S 708, UPMC Université Paris-06, Paris, France.
Neurodegener Dis. 2013;12(2):81-90. doi: 10.1159/000341316. Epub 2012 Aug 21.
To describe the clinical features at first evaluation that best predict survival of the amyotrophic lateral sclerosis (ALS) population from the Salpêtrière Hospital between 1995 and 2009.
Data are collected and entered into a clinical database from all patients seen at the Paris ALS Center. Variables analyzed were demographic and baseline information, strength testing (manual muscle testing; 1995-2009), the revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R; 2002-2009) and survival status. The χ(2) test and ANOVA assessed differences in variables by region and across time period. Univariate and multivariate Cox proportional hazards models determined which variables best predicted survival. Flexible modeling of continuous predictors (splines) assessed trends in survival for different variables.
3,885 patients with ALS were seen in 1995-2009, of whom 2,037 had ALSFRS-R scores. Age, weight, strength, and site of onset varied by region of residence. The proportion of patients living outside Paris, the time to first visit, patient age, and motor function differed across time periods. In Cox models, site of onset, time to first visit greater than 18 months, strength and the year of visit after 2006 predicted survival (all p values <0.0001). Compared to patients first seen between 1999 and 2002, the hazard ratio of death was 1.04 (95% CI = 0.95-1.14) for 2003-2006, and 0.76 (95% CI = 0.66-0.87) after 2006, while adjusting for other predictors of survival. The use of noninvasive ventilation increased during 2004-2008 from 16 to 51% of patients.
Older age, bulbar onset, shorter delay to first visit and poor motor function at first visit predicted shorter survival rates in this large center-based sample from France, showing marked consistency across time and region of residence. Survival improved after 2006, concurrent with increasing rates of noninvasive ventilation use. Clinicopathologic correlation could better define subgroups, but identification of etiologies may be needed to elucidate individual forms of ALS with unique survival patterns.
描述 1995 年至 2009 年间来自萨尔佩特里埃医院的肌萎缩侧索硬化症（ALS）人群首次评估时最能预测生存的临床特征。
从巴黎 ALS 中心的所有患者中收集和输入数据到临床数据库中。分析的变量包括人口统计学和基线信息、力量测试（手动肌肉测试；1995-2009 年）、修订后的 ALS 功能评定量表（ALSFRS-R；2002-2009 年）和生存状况。使用卡方检验和方差分析评估区域和时间段之间变量的差异。单变量和多变量 Cox 比例风险模型确定哪些变量最能预测生存。对连续预测因子（样条）进行灵活建模，以评估不同变量的生存趋势。
1995 年至 2009 年间共观察到 3885 例 ALS 患者，其中 2037 例患者有 ALSFRS-R 评分。年龄、体重、力量和发病部位因居住地的不同而不同。居住在巴黎以外地区的患者比例、首次就诊时间、患者年龄和运动功能在不同时间段有所不同。在 Cox 模型中，发病部位、首次就诊时间超过 18 个月、力量和就诊年份在 2006 年后预测生存（所有 p 值均<0.0001）。与 1999 年至 2002 年首次就诊的患者相比，2003 年至 2006 年死亡的危险比为 1.04（95%CI=0.95-1.14），2006 年后为 0.76（95%CI=0.66-0.87），同时调整了其他生存预测因子。2004 年至 2008 年期间，无创通气的使用率从 16%增加到 51%。
在这个来自法国的大型中心样本中，年龄较大、延髓起病、首次就诊时间较短、首次就诊时运动功能较差预测生存率较低，且在不同时间和居住地均表现出明显的一致性。2006 年后，随着无创通气使用率的增加，生存率得到改善。临床病理相关性可以更好地定义亚组，但需要确定病因学以阐明具有独特生存模式的个体形式的 ALS。
