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工程化核酸酶用于基因靶向:安全性和监管考虑因素。

Engineering nucleases for gene targeting: safety and regulatory considerations.

机构信息

Scientific Institute of Public Health, Biosafety and Biotechnology Unit, J. Wytsmanstraat 14, Brussels B-1050, Belgium.

出版信息

N Biotechnol. 2014 Jan 25;31(1):18-27. doi: 10.1016/j.nbt.2013.07.001. Epub 2013 Jul 12.

DOI:10.1016/j.nbt.2013.07.001
PMID:23851284
Abstract

Nuclease-based gene targeting (NBGT) represents a significant breakthrough in targeted genome editing since it is applicable from single-celled protozoa to human, including several species of economic importance. Along with the fast progress in NBGT and the increasing availability of customized nucleases, more data are available about off-target effects associated with the use of this approach. We discuss how NBGT may offer a new perspective for genetic modification, we address some aspects crucial for a safety improvement of the corresponding techniques and we also briefly relate the use of NBGT applications and products to the regulatory oversight.

摘要

基于核酸酶的基因靶向(NBGT)技术是靶向基因组编辑的一项重大突破,因为它适用于从单细胞原生动物到人类的多种生物,包括一些具有重要经济价值的物种。随着 NBGT 的快速发展和定制核酸酶的可用性不断提高,与使用这种方法相关的脱靶效应数据越来越多。我们讨论了 NBGT 如何为遗传修饰提供新的视角,解决了一些与提高相应技术安全性相关的关键问题,并简要介绍了 NBGT 应用和产品的使用与监管监督的关系。

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