• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

Long-term effects of retinal gene therapy in childhood blindness.

作者信息

Wright Alan F

机构信息

From the MRC Institute of Genetics and Molecular Medicine, University of Edinburgh, Edinburgh.

出版信息

N Engl J Med. 2015 May 14;372(20):1954-5. doi: 10.1056/NEJMe1503419. Epub 2015 May 4.

DOI:10.1056/NEJMe1503419
PMID:25938534
Abstract
摘要

相似文献

1
Long-term effects of retinal gene therapy in childhood blindness.视网膜基因治疗对儿童失明的长期影响。
N Engl J Med. 2015 May 14;372(20):1954-5. doi: 10.1056/NEJMe1503419. Epub 2015 May 4.
2
Long-term effect of gene therapy on Leber's congenital amaurosis.基因治疗对莱伯先天性黑蒙的长期影响。
N Engl J Med. 2015 May 14;372(20):1887-97. doi: 10.1056/NEJMoa1414221. Epub 2015 May 4.
3
Human retinal gene therapy for Leber congenital amaurosis shows advancing retinal degeneration despite enduring visual improvement.尽管人类视网膜基因治疗先天性黑蒙 10 型的视力得到了持久改善，但仍显示出进行性视网膜变性。
Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Feb 5;110(6):E517-25. doi: 10.1073/pnas.1218933110. Epub 2013 Jan 22.
4
Available Evidence on Leber Congenital Amaurosis and Gene Therapy.关于莱伯先天性黑蒙和基因治疗的现有证据。
Semin Ophthalmol. 2017;32(1):14-21. doi: 10.1080/08820538.2016.1228383. Epub 2016 Sep 29.
5
The Status of RPE65 Gene Therapy Trials: Safety and Efficacy.RPE65基因治疗试验的现状：安全性与有效性。
Cold Spring Harb Perspect Med. 2015 Jan 29;5(9):a017285. doi: 10.1101/cshperspect.a017285.
6
Increased levels of gene therapy may not be beneficial in retinal disease.基因治疗水平的提高在视网膜疾病中可能并无益处。
Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 May 7;110(19):E1705. doi: 10.1073/pnas.1303746110. Epub 2013 Apr 3.
7
Long-Term Structural Outcomes of Late-Stage RPE65 Gene Therapy.晚期 RPE65 基因治疗的长期结构结局。
Mol Ther. 2020 Jan 8;28(1):266-278. doi: 10.1016/j.ymthe.2019.08.013. Epub 2019 Sep 3.
8
Reply to Townes-Anderson: RPE65 gene therapy does not alter the natural history of retinal degeneration.对汤姆斯 - 安德森的回应：视网膜色素上皮65（RPE65）基因疗法不会改变视网膜变性的自然病程。
Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 May 7;110(19):E1706. doi: 10.1073/pnas.1304296110.
9
Gene therapy for inherited blindness disorder improves eyesight in short term, study shows.研究表明，针对遗传性失明疾病的基因疗法可在短期内改善视力。
BMJ. 2015 May 4;350:h2376. doi: 10.1136/bmj.h2376.
10
[Gene therapy for vision restoration in patients with Leber congenital amaurosis (LCA) due to RPE65 gene mutations: beginning the phase IV trial].[针对因RPE65基因突变导致的莱伯先天性黑蒙（LCA）患者进行视力恢复的基因治疗：启动IV期试验]
Gac Med Mex. 2017 Mar-Apr;153(2):276-278.

引用本文的文献

1
The rod synapse in aging wildtype and Dscaml1 mutant mice.衰老野生型和 Dscaml1 突变体小鼠中的杆状突触。
PLoS One. 2023 Nov 1;18(11):e0290257. doi: 10.1371/journal.pone.0290257. eCollection 2023.
2
Modulating the activity of human nociceptors with a SCN10A promoter-specific viral vector tool.使用SCN10A启动子特异性病毒载体工具调节人类伤害感受器的活性。
Neurobiol Pain. 2023 Jan 30;13:100120. doi: 10.1016/j.ynpai.2023.100120. eCollection 2023 Jan-Jul.
3
Computational Genomics in the Era of Precision Medicine: Applications to Variant Analysis and Gene Therapy.
精准医学时代的计算基因组学：在变异分析和基因治疗中的应用
J Pers Med. 2022 Jan 27;12(2):175. doi: 10.3390/jpm12020175.
4
CRISPR genome surgery in a novel humanized model for autosomal dominant retinitis pigmentosa.CRISPR 基因组手术在一种新型常染色体显性遗传性视网膜色素变性的人源化模型中的应用。
Mol Ther. 2022 Apr 6;30(4):1407-1420. doi: 10.1016/j.ymthe.2022.02.010. Epub 2022 Feb 10.
5
Perspectives on Gene Therapy: Choroideremia Represents a Challenging Model for the Treatment of Other Inherited Retinal Degenerations.基因治疗的前景：无脉络膜症是治疗其他遗传性视网膜变性的一个具有挑战性的模型。
Transl Vis Sci Technol. 2020 Feb 14;9(3):17. doi: 10.1167/tvst.9.3.17.
6
Comparison of 5-year progression of retinitis pigmentosa involving the posterior pole among siblings by means of SD-OCT: a retrospective study.利用频域光学相干断层扫描比较同胞中累及后极部的视网膜色素变性的5年病情进展：一项回顾性研究
BMC Ophthalmol. 2018 Jun 26;18(1):153. doi: 10.1186/s12886-018-0817-z.
7
Optimization of Retinal Gene Therapy for X-Linked Retinitis Pigmentosa Due to RPGR Mutations.针对因RPGR突变导致的X连锁视网膜色素变性的视网膜基因治疗优化
Mol Ther. 2017 Aug 2;25(8):1866-1880. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.05.004. Epub 2017 May 27.
8
Reprogramming metabolism by targeting sirtuin 6 attenuates retinal degeneration.通过靶向沉默调节蛋白6重编程代谢可减轻视网膜变性。
J Clin Invest. 2016 Dec 1;126(12):4659-4673. doi: 10.1172/JCI86905. Epub 2016 Nov 14.
9
Genetic manipulation for inherited neurodegenerative diseases: myth or reality?针对遗传性神经退行性疾病的基因操作：神话还是现实？
Br J Ophthalmol. 2016 Oct;100(10):1322-31. doi: 10.1136/bjophthalmol-2015-308329. Epub 2016 Mar 21.
10
Retinal Remodeling: Concerns, Emerging Remedies and Future Prospects.视网膜重塑：问题、新兴疗法及未来前景
Front Cell Neurosci. 2016 Feb 17;10:38. doi: 10.3389/fncel.2016.00038. eCollection 2016.