• 文献检索
  • 文档翻译
  • 深度研究
  • 学术资讯
  • Suppr Zotero 插件Zotero 插件
  • 邀请有礼
  • 套餐&价格
  • 历史记录
应用&插件
Suppr Zotero 插件Zotero 插件浏览器插件Mac 客户端Windows 客户端微信小程序
定价
高级版会员购买积分包购买API积分包
服务
文献检索文档翻译深度研究API 文档MCP 服务
关于我们
关于 Suppr公司介绍联系我们用户协议隐私条款
关注我们

Suppr 超能文献

核心技术专利：CN118964589B侵权必究
粤ICP备2023148730 号-1Suppr @ 2026

文献检索

告别复杂PubMed语法，用中文像聊天一样搜索，搜遍4000万医学文献。AI智能推荐，让科研检索更轻松。

立即免费搜索

文件翻译

保留排版，准确专业，支持PDF/Word/PPT等文件格式，支持 12+语言互译。

免费翻译文档

深度研究

AI帮你快速写综述，25分钟生成高质量综述，智能提取关键信息，辅助科研写作。

立即免费体验

相似文献

1
A New Kid on the Playground of CRISPR DMD Therapy.CRISPR 杜氏肌营养不良症治疗领域的新成员。
Hum Gene Ther Clin Dev. 2017 Jun;28(2):62-64. doi: 10.1089/humc.2017.075.
2
The AAV-mediated and RNA-guided CRISPR/Cas9 system for gene therapy of DMD and BMD.用于杜氏肌营养不良症（DMD）和贝克型肌营养不良症（BMD）基因治疗的腺相关病毒（AAV）介导的RNA引导的CRISPR/Cas9系统
Brain Dev. 2017 Aug;39(7):547-556. doi: 10.1016/j.braindev.2017.03.024. Epub 2017 Apr 5.
3
[The Emeritus Dinosaur's viewpoint - The road to hell of gene therapists is paved with POC].
Med Sci (Paris). 2015 Nov;31 Spec No 3:41-4. doi: 10.1051/medsci/201531s312. Epub 2015 Nov 6.
4
Cautious welcome for gene editing of Duchenne muscular dystrophy in animal model.对杜氏肌营养不良症动物模型基因编辑持谨慎欢迎态度。
BMJ. 2016 Jan 4;351:h7033. doi: 10.1136/bmj.h7033.
5
Duchenne muscular dystrophy: CRISPR/Cas9 treatment.杜氏肌营养不良症：CRISPR/Cas9 治疗。
Cell Res. 2016 May;26(5):513-4. doi: 10.1038/cr.2016.28. Epub 2016 Mar 1.
6
Genetic diagnosis as a tool for personalized treatment of Duchenne muscular dystrophy.基因诊断作为杜氏肌营养不良症个性化治疗的工具。
Acta Myol. 2016 Dec;35(3):122-127.
7
Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength.基因工程：体内基因组编辑——实力不断增强。
Nat Rev Genet. 2016 Mar;17(3):124. doi: 10.1038/nrg.2016.2. Epub 2016 Jan 19.
8
Genetic therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy.用于杜氏肌营养不良症的基因治疗方法。
Hum Gene Ther. 2012 Jul;23(7):676-87. doi: 10.1089/hum.2012.099.
9
Therapeutic approaches to muscular dystrophies.肌肉萎缩症的治疗方法。
Curr Gene Ther. 2012 Jun;12(3):137-8. doi: 10.2174/156652312800840568.
10
A CRISPR Approach for a Common Inherited Disease: Researchers at Duke University Hope Gene Editing Can Eliminate Mutations That Lead to Duchenne Muscular Dystrophy.一种针对常见遗传性疾病的CRISPR方法：杜克大学的研究人员希望基因编辑能够消除导致杜氏肌营养不良症的突变。
IEEE Pulse. 2018 Mar-Apr;9(2):12-14. doi: 10.1109/MPUL.2018.2790905.

引用本文的文献

1
The Role of CRISPR/Cas9 in Revolutionizing Duchenne's Muscular Dystrophy Treatment: Opportunities and Obstacles.CRISPR/Cas9在杜氏肌营养不良症治疗变革中的作用：机遇与障碍
Glob Med Genet. 2024 Oct 18;11(4):349-357. doi: 10.1055/s-0044-1791803. eCollection 2024 Dec.
2
Partial Ablation of Non-Myogenic Progenitor Cells as a Therapeutic Approach to Duchenne Muscular Dystrophy.非肌源性祖细胞部分消融作为杜氏肌营养不良症的一种治疗方法。
Biomolecules. 2021 Oct 15;11(10):1519. doi: 10.3390/biom11101519.
3
[A review of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy].[杜氏肌营养不良症的基因治疗综述]
Zhongguo Dang Dai Er Ke Za Zhi. 2018 Aug;20(8):691-696. doi: 10.7499/j.issn.1008-8830.2018.08.017.

本文引用的文献

1
CRISPR-Cpf1 correction of muscular dystrophy mutations in human cardiomyocytes and mice.CRISPR-Cpf1 纠正人类心肌细胞和小鼠中的肌肉营养不良突变。
Sci Adv. 2017 Apr 12;3(4):e1602814. doi: 10.1126/sciadv.1602814. eCollection 2017 Apr.
2
Response to "Railroading at the FDA".对“美国食品药品监督管理局的专横行为”的回应
Nat Biotechnol. 2017 Mar 7;35(3):207-209. doi: 10.1038/nbt.3819.
3
Muscle-specific CRISPR/Cas9 dystrophin gene editing ameliorates pathophysiology in a mouse model for Duchenne muscular dystrophy.肌肉特异性 CRISPR/Cas9 肌营养不良蛋白基因编辑改善杜氏肌营养不良症小鼠模型的病理生理学。
Nat Commun. 2017 Feb 14;8:14454. doi: 10.1038/ncomms14454.
4
New CRISPR-Cas systems from uncultivated microbes.来自未培养微生物的新型CRISPR-Cas系统。
Nature. 2017 Feb 9;542(7640):237-241. doi: 10.1038/nature21059. Epub 2016 Dec 22.
5
Reply.回复。
Ann Neurol. 2017 Jan;81(1):164-165. doi: 10.1002/ana.24843.
6
Multiplex gene editing by CRISPR-Cpf1 using a single crRNA array.使用单个crRNA阵列通过CRISPR-Cpf1进行多重基因编辑。
Nat Biotechnol. 2017 Jan;35(1):31-34. doi: 10.1038/nbt.3737. Epub 2016 Dec 5.
7
C2c2 is a single-component programmable RNA-guided RNA-targeting CRISPR effector.C2c2是一种单组分可编程的RNA引导的RNA靶向CRISPR效应蛋白。
Science. 2016 Aug 5;353(6299):aaf5573. doi: 10.1126/science.aaf5573. Epub 2016 Jun 2.
8
Dystrophin Gene Replacement and Gene Repair Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy in 2016: An Interview.2016年杜氏肌营养不良症的肌营养不良蛋白基因替代与基因修复疗法：一次访谈
Hum Gene Ther Clin Dev. 2016 Mar;27(1):9-18. doi: 10.1089/humc.2016.001.
9
A Single CRISPR-Cas9 Deletion Strategy that Targets the Majority of DMD Patients Restores Dystrophin Function in hiPSC-Derived Muscle Cells.一种针对大多数杜氏肌营养不良症（DMD）患者的单一CRISPR-Cas9缺失策略可恢复人诱导多能干细胞（hiPSC）衍生的肌肉细胞中的肌营养不良蛋白功能。
Cell Stem Cell. 2016 Apr 7;18(4):533-40. doi: 10.1016/j.stem.2016.01.021. Epub 2016 Feb 11.
10
Selection-free gene repair after adenoviral vector transduction of designer nucleases: rescue of dystrophin synthesis in DMD muscle cell populations.腺病毒载体转导设计核酸酶后无需筛选的基因修复：在杜氏肌营养不良症（DMD）肌肉细胞群体中恢复肌营养不良蛋白的合成
Nucleic Acids Res. 2016 Feb 18;44(3):1449-70. doi: 10.1093/nar/gkv1540. Epub 2016 Jan 13.

A New Kid on the Playground of CRISPR DMD Therapy.

作者信息

Duan Dongsheng

机构信息

Departments of Molecular Microbiology and Immunology and Neurology, School of Medicine, Department of Bioengineering, and Department of Biomedical Sciences, College of Veterinary Medicine, The University of Missouri , Columbia, Missouri.

出版信息

Hum Gene Ther Clin Dev. 2017 Jun;28(2):62-64. doi: 10.1089/humc.2017.075.

DOI:10.1089/humc.2017.075
PMID:28609189
原文链接:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5510048/
Abstract
摘要