Vemurafenib effectively controlled Chemotherapy-refractory Intrahepatic Cholangiocarcinoma with BRAF V600E Mutation: a case report and literature review.

Die Chemotherapie ist die erste Behandlungsoption für das lokal fortgeschrittene oder metastasierte intrahepatische Cholangiokarzinom (ICC). Nach einer Erstlinien-Chemotherapie gibt es jedoch keine Standardzweitlinienbehandlung oder zielgerichtete Wirkstoffe für diese Patienten. FALLPRäSENTATION: Hier stellen wir einen fortgeschrittenen ICC-Patienten vor, der eine radikale Entfernung und eine adjuvante Chemotherapie (Gemcitabin + Cisplatin) erhalten hat. Aber der Patient bleibt nur 6 Monate frei von Krankheitsanzeichen (No Evidence of Disease) nach dem Ende der Chemotherapie. Dann erhielt er eine palliative Operation, Strahlentherapie und systemische Chemotherapie (Tegafur+Oxaliplatin (SOX) und Nab-Paclitaxel+Gemcitabin (AG)). Leider war die Krankheit immer noch nicht unter Kontrolle. Als eine BRAF-V600E-Mutation im Tumorgewebe durch eine Next Generation Sequencing Analyse (NGS) gezeigt wurde, begann dieser Patient mit der Einnahme von Vemurafenib in einer Dosierung von 720-960 mg zweimal täglich und erreichte ein progressionsfreies Überleben von 7 Monaten mit signifikanter Remission der klinischen Symptome. SCHLüSSELWöRTER: Die BRAF V600E Mutation ist bei ICC ziemlich selten, daher wird sie in der Klinik nicht routinemäßig untersucht. Allerdings kann Präzisionsmedizin durch die NGS-Technologie verwirklicht werden, sodass die Ärzte bei der Behandlung der auf Chemotherapie-refraktären ICC die personalisierten genomischen Informationen nutzen können.